格拉吉布是一种口服的刺猬信号通路抑制剂，与低剂量阿糖胞苷化疗联合，用于治疗新诊断的、因合并症不适合接受强化诱导化疗的急性髓系白血病老年患者。急性髓系白血病是一种侵袭性血液癌症，许多老年或身体状况不佳的患者无法耐受标准的强化疗，预后极差，而格拉吉布联合低强度化疗的方案为这一脆弱群体提供了新的治疗选择。

　　其作用靶点是刺猬信号通路，该通路在胚胎发育和干细胞维持中起关键作用，在多种癌症中异常激活。在急性髓系白血病中，白血病干细胞被认为依赖于刺猬信号通路来维持其自我更新和生存，这些干细胞是疾病复发和耐药的根源。格拉吉布通过抑制该通路中的关键信号转导蛋白，干扰白血病干细胞的维持机制，从而可能削弱疾病的复发潜能。当与低剂量阿糖胞苷联合时，后者主要杀伤快速增殖的成熟白血病细胞，而格拉吉布则靶向更具耐药性的干细胞样细胞，两者可能产生协同作用。

　　在一项关键临床试验中，对于不适合强化疗的新诊断急性髓系白血病患者，与单用低剂量阿糖胞苷相比，联合格拉吉布治疗显著延长了患者的总生存期，并提高了完全缓解率。这表明在低强度化疗基础上加入靶向信号通路抑制剂，可以改善这类患者的治疗结局。该药物每日口服一次，常见的不良反应包括肌肉痉挛、恶心、疲劳、脱发、味觉障碍和食欲下降等。肌肉痉挛是其相对特征性的副作用，通常可通过补充电解质和管理得到缓解。

　　相较于过去仅能采用低剂量化疗或支持治疗，格拉吉布的加入代表了对不适合强化疗患者治疗策略的积极优化。它不是单药使用，而是作为联合方案的一部分，与低强度化疗形成了机制互补。虽然不能与强化疗的疗效直接比较，但对于特定患者群体，该方案提供了一个在可耐受的毒性范围内提高疗效的机会。格拉吉布的获批，丰富了急性髓系白血病的治疗武器库，尤其为年老体弱的患者带来了新的希望，体现了在改善疗效与平衡治疗风险之间寻求最佳点的个体化治疗理念。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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