作为一款针对特定基因变异的高选择性靶向药物,普拉替尼的问世为携带RET基因融合的非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌以及甲状腺癌患者带来了精准的治疗选择。该药物通过高度选择性地抑制RET酪氨酸激酶,阻断异常激活的信号通路,从而抑制肿瘤细胞的生长与增殖。其核心治疗原理在于精准打击驱动肿瘤生长的关键分子靶点,相较于传统的广谱化疗或部分多靶点抑制剂,普拉替尼对RET靶点的特异性更强,因此在相应人群中显示出更高的有效性和更好的耐受性。
在适用症状方面,普拉替尼主要获批用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者,以及需要系统性治疗的RET突变型晚期或转移性甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者,还有放射性碘难治性RET融合阳性的晚期或转移性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。关键临床试验数据显示,在经治的RET融合阳性非小细胞肺癌患者中,普拉替尼的客观缓解率达到显著水平,且在中枢神经系统转移的患者中也观察到了积极的疗效。
关于使用方法,普拉替尼为口服制剂,推荐剂量为每日一次,每次400毫克,需空腹服用,即在进食前至少2小时或进食后至少1小时服用。患者需严格遵医嘱,不可随意更改剂量或中断服药。在功能药效上,普拉替尼不仅能有效缩小肿瘤体积,控制疾病进展,还能改善患者的相关症状,提升生活质量。与多靶点激酶抑制剂相比,其针对RET靶点的精准性带来了更低的脱靶毒性,例如高血压、手足皮肤反应等不良反应的发生率和严重程度相对较低。
当然,任何药物都可能伴随不良反应。普拉替尼常见的不良反应包括高血压、便秘、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻等,其中高血压需要定期监测和管理。此外,该药还存在肝毒性、间质性肺病/肺炎、出血事件等需要警惕的严重风险。因此,治疗期间必须进行密切的临床监测和定期的实验室检查。总体而言,普拉替尼代表了肿瘤精准医疗的一个重要进展,它为特定基因亚型的患者提供了高效且更具针对性的治疗武器,但其应用始终离不开规范的基因检测和医生的专业评估。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:普吉华/普拉替尼(Pralsetinib)为转染重排重排阳性肿瘤提供高选择性靶向治疗药物
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