依氟鸟氨酸（通用名：依氟鸟氨酸）是一种口服的鸟氨酸脱羧酶不可逆抑制剂，用于降低高危神经母细胞瘤患儿复发风险，作为完成强化multimodal治疗（包括手术、化疗、放疗和免疫治疗）后的维持疗法，它通过耗尽细胞内的多胺库来抑制肿瘤细胞的快速增殖和生存。高危神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤，即使经过最猛烈的初始治疗，仍有超过50%的患儿会复发且预后极差。多胺（如腐胺、精胺）是细胞分裂必需的小分子，神经母细胞瘤细胞对其需求极高。依氟鸟氨酸通过抑制鸟氨酸脱羧酶（多胺合成的限速酶），切断了肿瘤细胞“偷生”的粮草供应，迫使残余的微小病灶处于休眠状态。

　　该药适用于至少2岁、对先前多模态治疗有反应（完全缓解或部分缓解）的高危神经母细胞瘤儿童。剂量按体表面积计算，约为750毫克/平方米，每日口服两次，需持续服用至少两年。在一项大规模随机研究中，在标准免疫治疗（GD2抗体）基础上加入依氟鸟氨酸，将5年无事件生存率从约52%提升至84%，这意味着复发风险降低了近60%。这种获益在完成两年全疗程的患者中最为明显。

　　副作用相对温和，主要与多胺耗竭影响毛囊和耳蜗功能有关。约10%的患者出现可逆性的听力下降（耳毒性），需定期进行听力测试；约24%出现血小板减少，但严重程度较低（3级仅占4%）；其他包括腹泻、腹痛和脱发。与用于非洲昏睡病的静脉剂型不同，口服剂型的胃肠道耐受性更好。在神经母细胞瘤的治疗史上，依氟鸟氨酸是首个被证实能通过调节代谢而非直接细胞毒性来预防复发的药物。它与GD2抗体（如那西妥单抗）的关系是协同而非竞争，抗体负责“识别并标记”残留细胞，而依氟鸟氨酸负责“断其生路”，两者结合构建了防止复发的最坚固防线。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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