莫洛替尼（Momelotinib）是一种口服的Janus激酶JAK1/JAK2抑制剂，同时还能独特地抑制激活素A受体I型，这种双重作用机制不仅能够有效抑制与骨髓纤维化相关的异常炎症信号传导、减轻脾肿大及相关症状，还能通过影响铁调素代谢改善贫血，适用于中危或高危原发性骨髓纤维化或继发于真性红细胞增多症、原发性血小板增多症的骨髓纤维化成人患者，特别是那些伴有贫血的群体。关键临床试验结果显示，莫洛替尼治疗24周时，约25%的患者脾脏体积较基线缩小超过35%，同时有约30%的患者在治疗期间无需输血，显著改善了疾病相关症状和生活质量。
莫洛替尼的推荐剂量为每日一次口服200毫克，建议随餐服用以提高药物吸收的稳定性，需整片吞服。治疗期间常见的不良反应包括血小板减少、贫血、肝酶升高、头晕和腹泻，多数不良反应为轻度至中度；需要特别注意的是，该药可能引起机会性感染，治疗前应进行感染筛查，并在治疗中监测血细胞计数和肝功能。如果出现难以耐受的不良反应，可考虑中断给药或剂量调整。
与第一代JAK抑制剂（如芦可替尼）相比，莫洛替尼的独特价值在于其改善贫血的附加获益。芦可替尼虽然能有效缩脾和缓解症状，但常导致或加重贫血，而莫洛替尼则为伴有贫血的骨髓纤维化患者提供了能同时应对脾大、症状和贫血三大核心问题的治疗选择，尤其适合那些因贫血而无法耐受或无法从芦可替尼治疗中持续获益的患者，标志着骨髓纤维化治疗进入了更全面的“贫血管理”时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
