临床上，几乎所有2级胶质瘤都存在IDH1/2突变，这类肿瘤多见于中青年患者，病程缓慢但会持续进展，常伴随癫痫、神经功能受损，最终可向高级别胶质瘤转化，导致残疾甚至过早死亡。

　　长期以来，这类患者术后以观察等待为主，进展后再使用放疗、化疗。但放化疗存在明显长期毒性，会影响认知、内分泌与生活质量；而单纯观察又无法阻止肿瘤生长。IDH突变型2级胶质瘤领域，已经有超过二十年没有出现新型有效药物，治疗需求极为迫切。

　　沃拉西地尼/沃拉西德尼（Vorasidenib，商品名Voranigo）是一款口服、可透过血脑屏障的靶向药物，能够特异性抑制突变型IDH1和IDH2酶，从代谢源头抑制肿瘤生长，是专为这类患者设计的精准治疗药物。

　　SNO 2025公布的INNV-37是一项大样本回顾性研究，数据来自2018–2021年美国国家癌症数据库，覆盖美国85%以上恶性脑肿瘤病例，真实反映了IDH突变胶质瘤的临床治疗模式。

　　研究设计:纳入＞12岁、2/3级IDH突变型胶质瘤患者，均在确诊90天内接受手术、术前未接受治疗。研究者对比术后观察与术后放化疗的比例，并分析治疗启动时间与方案分布。

　　患者基线:共纳入5894例患者：

　　2级肿瘤占61%，3级占39%；

　　中位年龄39岁（31–50岁），以中青年为主。

　　关键治疗数据

　　总体术后观察率：34.9%

　　2级肿瘤观察率：51.6%；3级肿瘤观察率：16.7%

　　星形细胞瘤观察率33.5%，少突胶质细胞瘤38.7%

　　次全切除患者观察率30.1%，全切除患者39.3%

　　治疗启动时间：

　　术后90天：63%患者开始治疗

　　术后180天：达峰值70%

　　最常用方案：同步放化疗（27.6%）、单纯放疗（25.8%）、单纯化疗（17.6%）。

　　研究结论

　　1.大量IDH突变胶质瘤患者，尤其是2级患者，术后仅采取观察策略，急需早期、安全的干预手段。

　　2.传统放化疗毒副作用明显，临床需要更低毒性、可长期使用的替代方案。

　　3.NCCN指南推荐沃拉西地尼，可作为这类患者早期、低毒、有效的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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