2022年9月26日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，日本厚生劳动省已经批准了EZHARMIA（Valemetostat，伐美妥司他）(DS-3201,DS-3201b)的上市申请，用于治疗复发或难治性T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）成人患者。

　　成人T细胞白血病/淋巴瘤(Adult T-cell leukemia/lymphoma，ATL)是一种罕见的侵袭性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)，由人类T细胞嗜淋巴细胞病毒1型(HTLV-1)引起。以往的治疗方式除了化疗外没有更好的选择，预后非常差，五年总生存率仅为14%。此次伐美妥司他获批上市是治疗难治或复发ATL患者的重要进步。EZH1和EZH2通过参与组蛋白甲基化发挥作用，以调节造血干细胞相关的基因表达。研究发现，这两种酶常在血液学恶性肿瘤（包括一些T细胞淋巴瘤）中发生突变或过度表达。

　　伐美妥司他是一款新型、高选择性first-in-class的EZH1/2双重抑制剂，2021年获得美国FDA的罕见病用药资格认定，是在全球范围内第1个获得监管批准的治疗ATL的EZH1和EZH2双重抑制剂。本次获批主要基于一项开放标签、单臂的II期研究的结果，该研究评估了伐美妥司他在25例复发或难治性ATL的侵略性亚型患者中的有效性和安全性，这些患者既往接受过莫格利珠单抗或至少一次系统化疗治疗。经独立疗效评估委员会评估，患者的客观缓解率（ORR）为48%，其中完全缓解率为20%，部分缓解率为28%，研究达到主要终点。总体来看，伐美妥司他的安全性和耐受性良好，最常见的不良反应包括血小板计数减少（80%）、贫血（44％）、脱发（40％）和痛风（36％）等。目前伐美妥司他在美、澳、欧洲的2项Ⅱ期临床试验正在进行中（ClinicalTrial登记号：NCT04842877、NCT04703192），以研究伐美妥司他针对复发/难治性B细胞淋巴瘤的疗效以及伐美妥司他针对复发或难治性外周T细胞淋巴瘤的疗效。让我们期待着在不久的将来有更多的适应症获批，满足患者迫切的医疗需求，给患者带来更多福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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