GIST起源于胃肠道壁中的Cajal间质细胞，是消化道间质肿瘤的最常见类型，其中大多数（82%-87％）的特征是PDGFRA和KIT中存在互斥的功能获得性突变。原发GIST中约有5％~6％的病例由最常见的PDGFRA外显子18（包括PDGFRA D842V）突变导致，约80%与原癌基因KIT突变相关。在超过95％的GISTS中通过免疫组织化学检测到KIT（CD117）表达，使其与DOG1一起成为关键的诊断标志物，大约5％的GIST患者不表达KIT，但可能具有KIT或PDGFRA突变。

　　阿伐替尼（Avapritinib）由Blueprint Medicines研发，适用于单药治疗无法手术切除或已转移的胃肠道间质瘤（GIST）的成年患者，这些患者携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）D842V突变。GIST是一种软组织癌，主要影响胃或小肠。大约6%的被诊断为GIST的患者携带PDGFRA外显子18突变，其中最常见的是D842V突变。Avapritinib属于激酶抑制剂，能选择性抑制突变的KIT和PDGFRA激酶。阿伐普替尼是第一种被批准用于治疗基因组明确的胃间质瘤患者的精密疗法。

　　GIST在50-80岁的人群中更为常见，治疗选择取决于多种因素，包括癌症的阶段和类型、副作用以及患者的健康状况和偏好等。不过，手术和靶向治疗仍是GIST的标准治疗选择，化疗、放射、栓塞术和消融术等其他疗法则较为少用。相较于FDA批准的其他GIST治疗药物，如伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼，阿伐替尼显示了对KIT/PDGFRA突变的高度选择性和活性。阿伐替尼在体外对PDGFRA-D842V和KIT-D816V突变具有生化活性，这些突变与对伊马替尼（Imatinib）、舒尼替尼（Sunitinib）和瑞戈非尼（Regorafenib）的耐药性相关，半数最大抑制浓度（IC50）分别为0.24nM和0.27nM，并且对临床相关的KIT外显子11和外显子17突变的疗效优于野生型KIT酶。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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