奎扎替尼（Quizartinib），商品名为Vanflyta，是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗急性髓系白血病（AML）。这种药物特别针对FLT3-ITD突变阳性的AML患者，通过抑制FLT3激酶活性，阻断受体的自磷酸化，进而抑制下游FLT3受体信号传导，从而抑制FLT3-ITD依赖性细胞增殖，减缓疾病进展，提高患者生存率。

　　加拿大卫生部已批准奎扎替尼联合标准注射用阿糖胞苷和蒽环类药物进行诱导治疗，随后用标准注射用阿糖胞苷巩固化疗，再以奎扎替尼单药维持治疗，用于治疗新诊断的、FLT3-ITD阳性的成人急性髓系白血病。同时，必须进行一项经过验证的检测，以确认FLT3-ITD状态。2023年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）也批准了相同的治疗方案，用于治疗经FDA批准检测方法确诊为FLT3-ITD阳性的成人AML患者。这两个重要的监管决定，为相关患者带来了新的治疗选择。

　　3期QuANTUM-First试验的临床试验评估了注射用阿糖胞苷/蒽环类药物诱导治疗和注射用阿糖胞苷巩固治疗，后续以单药维持治疗的方案。数据显示，与单纯标准化疗相比，该方案使新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者的死亡风险降低了22.4%。在中位随访39.2个月时，接受奎扎替尼治疗的患者中位总生存期为31.9个月，而对照组仅为15.1个月。这些数据充分表明，奎扎替尼联合治疗方案在延长患者生存期方面具有显著优势。研究中的不良反应情况在QuANTUM-First试验中，奎扎替尼组55%的患者和安慰剂组62%的患者中断了研究，主要原因是死亡或撤回同意。两组中出现至少一种不良反应和3级及以上不良反应的患者比例相近。最常见的3/4级不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、低钾血症和肺炎，奎扎替尼组另一种常见的3/4级不良反应是中性粒细胞减少症。虽然不良反应的出现给患者治疗带来一定挑战，但从整体治疗效果与不良反应发生比例综合来看，该药物在治疗中的作用仍值得关注。

　　奎扎替尼在新诊断的、FLT3-ITD阳性的成人急性髓系白血病治疗中具有重要意义。加拿大和美国相关监管部门的批准，基于可靠的3期临床试验数据，其联合治疗方案显著降低了患者的死亡风险，延长了总生存期。尽管在研究过程中，部分患者因不良反应等原因中断研究，但总体上该药物为这类患者提供了新的治疗选择。未来，随着更多研究的开展和临床应用的积累，有望进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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