转移性胆管癌（mCCA）的一线治疗为化疗和免疫治疗。基于II期FIGHT-202试验的结果，佩米替尼成为首个获批用于FGFR2重排阳性mCCA二线及以上治疗的FGFR1-3抑制剂。2026年ASCO会议报告了佩米替尼对比化疗作为一线治疗的III期、随机、全球多中心FIGHT-302试验的结果（NCT03656536）。

　　方法：年龄≥18岁、既往未经治疗的FGFR2重排阳性mCCA患者按1:1随机分配，接受口服佩米替尼（13.5 mg，每日一次，每21天为一周期）或静脉化疗（吉西他滨1000 mg/m²+顺铂25 mg/m²，第1、8天给药，每21天为一周期，最多8个周期）。随机化分层因素包括：既往是否接受过1个周期化疗、地理区域和肿瘤负荷。化疗组患者在疾病进展后允许交叉至佩米替尼组。主要终点为无进展生存期（PFS），同时分析次要疗效终点、安全性终点和探索性终点。

　　结果：在预筛选的4000余例患者中，仅196例存在FGFR2重排并接受筛选；167例在因入组缓慢而提前终止研究前被随机分配至佩米替尼组（n=83）或化疗组（n=84）。两组的基线特征和人口学特征相似。佩米替尼组与化疗组的中位无进展生存期（mPFS）分别为8.3个月和6.8个月（风险比[95%CI]，0.58[0.39-0.87]；P=.0078）。两组中位总生存期（OS）相似，但该结果受到二线使用FGFR抑制剂的影响而产生混杂。在交叉组（n=42，二线佩米替尼）中，中位PFS为8.1个月。安全性结果与既往数据一致。

　　结论：FIGHT-302是首个针对未经治疗mCCA的靶向治疗III期临床试验。与一线化疗相比，佩米替尼显示出更优的疗效并延长了中位PFS。但考虑到目前的一线标准治疗室免疫联合化疗，所以佩米替尼能否成为标准一线治疗方案仍有待进一步研究。对于一线不能接受或不愿意接受化疗的携带FGFR2重排的晚期胆管癌患者可考虑使用佩米替尼。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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