神经母细胞瘤（Neuroblastoma，NB）又称“儿童癌症之王”，是儿童最为常见的外周神经系统实体肿瘤，起源于发育中的交感神经系统中的神经嵴细胞，可发生于交感-肾上腺轴的任何部位，大多数肿瘤原发于肾上腺髓质，其次是腹腔交感神经节，也可发生于胸部、颈部以及骨盆的交感神经节。神经母细胞瘤的初发症状不典型，比较常见的症状包括疲乏，食欲减退，发烧以及关节疼痛。如果局部肿瘤巨大可出现相应的压迫症状，如果出现贫血、发热和四肢疼痛提示可能存在骨髓转移；眼眶周围瘀斑提示有眶内转移。

　　一项多中心、开放标签、非随机、单臂外部对照研究的数据，该研究评估了依氟鸟氨酸片对高危神经母细胞瘤儿科患者的疗效。结果显示，依氟鸟氨酸片可改善高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率（EFS）和总生存期（OS）。在免疫治疗后4年，依氟鸟氨酸片组患者的EFS为84%，外部对照组为73%，依氟鸟氨酸片组患者的存活率为96%，而外部对照组患者为84%。这相当于复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%。

　　依氟鸟氨酸是一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂，适用于降低患有高危神经母细胞瘤(HNB)的成人和儿童患者的复发风险，这些患者对先前的多药物、多模式治疗(包括抗GD2免疫治疗)至少有部分反应。2023年12月13日，FDA宣布批准创新维持疗法依氟鸟氨酸（eflornithine）口服片剂上市。该药物是第一个获FDA批准用于神经母细胞瘤的口服维持疗法。依氟鸟氨酸的作用机制为：该药物是一种鸟氨酸脱羧酶（ODC）不可逆抑制药，是多胺生物合成的首个限速酶，也是MYCN基因的转录靶标。多胺参与哺乳动物细胞的分化和增殖，在致瘤性转化中发挥重要作用。本药可抑制多胺合成，通过降低MYCN基因扩增神经母细胞瘤中的致癌驱动因子MYCN和LIN28B的表达，恢复参与调控癌症干细胞和糖代谢的LIN28/Let-7代谢途径的平衡。在体外，本药可诱导MYCN扩增和MYCN非扩增神经母细胞瘤细胞的衰老并抑制神经球形成，显示出细胞抑制作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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