米达美替尼(Mirdametinib、Ezmekly、米达替尼)是一种用于治疗与1型神经纤维瘤病(NF1)相关的丛状神经纤维瘤的靶向药物。NF1是一种遗传性疾病，可导致神经细胞上长出良性肿瘤。米达美替尼为这类患者提供了一种新的治疗选择。

　　核心适应症：适用于治疗患有1型神经纤维瘤病（NF1），且伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）但无法完全切除的成人和2岁及以上儿童患者。

　　推荐剂量与用法标准剂量：2 mg/m²，口服，每日两次（约每12小时一次），随餐或空腹均可服用；治疗周期：每28天为一个周期（连续用药21天，停药7天），持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性；最大剂量：4 mg，每日两次（无论体表面积如何）。

　　药理作用机制：米达美替尼通过特异性抑制MEK1/2蛋白激酶活性，阻断MAPK/ERK信号通路的上游调节因子，进而抑制ERK的下游磷酸化，最终抑制肿瘤细胞增殖和生长。这一通路在NF1基因突变导致的肿瘤形成中起关键作用。

　　临床试验疗效：疗效在ReNeu研究（NCT03962543）中得到证实，这是一项针对114名≥2岁NF1-PN患者的多中心单臂研究：总体缓解率：显著改善（根据REiNS标准）；缓解持续时间：成人中位7.8个月（4-19个月），儿童中位7.9个月（4.1-18.8个月）；临床获益：肿瘤相关症状（如疼痛、运动障碍）明显改善。

　　不良反应：成人患者：最常见（>25%）：皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛、呕吐、疲劳；3/4级实验室异常（>2%）：肌酸磷酸激酶升高。儿童患者：最常见（>25%）：皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、呕吐、头痛、甲沟炎、左心室功能障碍、恶心；3/4级实验室异常（>2%）：中性粒细胞计数降低、肌酸磷酸激酶升高。

　　重要注意事项：1.眼毒性：治疗前及期间定期眼科评估，出现视力变化时根据严重程度调整剂量或停药；2.左心室功能障碍：治疗前超声心动图评估射血分数，第一年每3个月复查，根据结果调整用药；3.皮肤不良反应：出现皮疹等早期症状时及时支持治疗，严重时调整剂量；4.胚胎-胎儿毒性：可致胎儿伤害，有生育潜力患者需使用有效避孕措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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