沃拉西德尼(Voranigo/Vorasidenib)是一种口服、脑渗透、突变IDH1/2酶双重抑制剂，在I期研究中显示出良好的安全性和初步临床活性。Vorasidenib于2023年3月获得FDA快速通道指定，并可能在不久的将来上市。该药物的潜在批准将代表一种针对低级别胶质瘤的新靶向疗法。

　　INDIGO是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，纳入了来自10个国家的331名患有2级神经胶质瘤和IDH突变的患者，平均年龄40岁。患者被随机分为每日口服40 mg沃拉西德尼（168名患者）或安慰剂（163名患者），周期为28天。主要终点是基于集中审查的脑部MRI的PFS。关键的次要终点是下次治疗的时间。在确认基于影像的疾病进展后，允许从安慰剂交叉到沃拉西尼布。所有患者之前都接受过脑肿瘤手术。结果显示，在患有IDH突变的2级神经胶质瘤患者中，与安慰剂（11.1个月）相比，vorasidenib治疗使PFS（中位27.7个月）显着改善。Mellinghoff指出，就下次干预时间而言，vorasidenib减少了74%，“效果显着”。与安慰剂相比，vorasidenib尚未达到下次治疗时间的延迟（下次治疗的中位时间），而安慰剂为17.4个月。PFS和下次干预时间的亚组分析在大多数亚组中都支持沃拉西尼。然而，作者表示，由于事件数量较少，应谨慎解释某些亚组的结果。

　　研究表明，用沃拉西德尼靶向IDH突变可显着延缓肿瘤生长，并减少对毒性更强的治疗的需求。这具有临床意义，因为被诊断患有IDH突变的2级神经胶质瘤的患者通常是年轻且健康的个体。这项试验的结果提供了改变此类神经胶质瘤治疗模式的机会，并可能为低级别神经胶质瘤带来第一个新的靶向治疗。沃拉西尼的耐受性良好，安全性可控，安慰剂组和治疗组均报告有副作用。尽管治疗组出现了不良事件（例如疲劳、头痛、腹泻、恶心、COVID-19和可逆性肝转氨酶升高），但大多数不良事件都是可以控制的，并通过适当的医疗护理得到解决。肝酶丙氨酸转氨酶升高是最常见的3级或以上不良事件，在接受沃拉西尼治疗的患者中发生率为9.6%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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