沃拉西德尼是口服小分子双重抑制剂，可同时靶向突变型IDH1与IDH2酶，具备较好的血脑屏障穿透能力，能够进入中枢神经系统，对脑肿瘤内的异常代谢进行干预。沃拉西德尼的作用机制为抑制突变型IDH1、IDH2酶活性。存在IDH基因突变的肿瘤细胞中，突变酶会促使致癌代谢物2‑羟基戊二酸（2‑HG）大量蓄积，阻滞细胞正常分化，参与肿瘤发生发展。沃拉西德尼通过抑制突变酶，降低肿瘤组织内2‑HG水平，解除分化阻滞，推动肿瘤细胞向成熟表型分化，进而控制肿瘤生长。经过结构优化，药物可以在脑肿瘤组织中达到有效药物浓度。

　　IDH1/2突变是低级别胶质瘤重要的驱动基因改变。突变IDH酶可催化生成大量2‑羟基戊二酸（2‑HG），该代谢产物干扰DNA羟甲基化、阻滞细胞分化、改变肿瘤免疫微环境，促使胶质细胞发生恶性转化。沃拉西德尼基于该病理机制开发，在靶点抑制上采用刚性吲哚酮母核结构，能够同时结合IDH1、IDH2突变酶活性位点；对比单靶点抑制剂，可覆盖更多携带IDH突变的患者群体，研究中可将肿瘤局部2‑HG水平降低92.6%，与同类单靶点药物91.1%的抑制率相比有一定提升。该抑制效应有助于逆转肿瘤细胞分化异常、抑制肿瘤增殖，并改善肿瘤免疫微环境，提升肿瘤浸润T淋巴细胞数量。

　　沃拉西德尼为IDH1/2双靶点抑制剂，依托双靶点抑制作用、血脑屏障穿透特性、III期临床研究数据以及可控的安全性，为IDH突变型低级别胶质瘤患者增加一项治疗选择。临床观察到该药物可延长患者无进展生存期、延后后续治疗启动时间，同时在控制癫痫发作、保护神经认知功能方面展现出相应获益，丰富了该类肿瘤的治疗方案。伴随国内真实世界研究开展以及药物可及性提升，沃拉西德尼有助于推动脑胶质瘤向分子分型指导下的精准靶向方向发展，帮助患者在疾病长期管理中兼顾生存获益与生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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