胆管癌恶性程度高、侵袭能力强，整体预后不理想，长期以来可供选择的治疗方案较为有限。基因层面的研究证实，部分胆管癌的发生进展与FGFR2基因异常激活密切相关，其中FGFR2融合是代表性变异类型，该异常会造成FGFR2信号通路持续活化，持续驱动肿瘤增殖。英菲格拉替尼属于口服选择性FGFR抑制剂，适用于既往接受过系统治疗、经基因检测确认携带FGFR2融合或重排的局部晚期、转移性胆管癌成人患者，通过选择性抑制FGFR2活性，阻断这条促肿瘤的异常信号通路。
关键临床试验评估了英菲格拉替尼在成纤维细胞生长因子受体2融合阳性经治胆管癌患者中的疗效。数据显示，该药物展示了显著的抗肿瘤活性，客观缓解率可观，并且缓解持续时间令人鼓舞。这意味着相当一部分患者的肿瘤能够显著缩小，且这种效果能维持较长时间。对于这类通常对标准化疗反应不佳、生存期短的难治性患者群体，英菲格拉替尼提供了首个针对该特定基因变异的靶向治疗，带来了生存期的实质性延长和生活质量的改善。治疗前通过基因检测明确成纤维细胞生长因子受体2融合状态是使用该药物的必要前提。
在临床使用中，英菲格拉替尼需每日空腹口服。其不良反应谱具有成纤维细胞生长因子受体抑制剂类的特征。最常见的不良反应包括高磷血症、指甲毒性、口腔炎、干眼症、疲劳和脱发等。其中，高磷血症是由于药物抑制成纤维细胞生长因子受体信号导致肾脏对磷的重吸收增加所致，通常可通过调整饮食、使用磷结合剂或必要时调整药物剂量来管理。其他如指甲和眼部毒性也需要定期监测和相应的对症处理。患者应定期进行血磷、肌酐等实验室检查，并报告任何视力变化或严重的指甲问题。
晚期胆管癌后线治疗曾长期面临方案匮乏的困境，传统化疗的治疗获益存在明显瓶颈。英菲格拉替尼的临床应用，推动胆管癌诊疗向生物标志物指导下的精准模式转型。相较于不区分基因状态的化疗，该药物仅针对FGFR2融合阳性人群发挥靶向抑瘤作用，为这一部分难治患者提供了新的治疗选项，也推动临床将FGFR等靶点纳入晚期胆管癌常规基因检测项目，为胆道肿瘤后续更多靶向药物的研发与临床探索提供了重要参考。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：英菲格拉替尼(Truseltiq/Infigratinib)靶向FGFR用于软骨发育不全患儿干预
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