RET融合是非小细胞肺癌（NSCLC）中一种相对少见的驱动基因变异，约占NSCLC的1%–2%，多见于肺腺癌患者，脑转移发生率较高1。对于RET融合阳性NSCLC，传统治疗手段的疗效有限，而随着高选择性RET抑制剂的应用，靶向治疗为患者带来了新的治疗选择。普拉替尼是一种口服、强效、具有颅内活性的高选择性RET抑制剂，可有效抑制RET融合、突变等多种变异，每日服用一次（QD），给药方便。

　　普拉替尼的两项关键研究分别为Ⅰ/Ⅱ期ARROW研究和Ⅲ期AcceleRET-Lung研究，证明普拉替尼疗效确切且安全性和耐受性良好。在2026年ASCO年会上公布的Ⅲ期随机对照研究结果中，普拉替尼较帕博利珠单抗联合化疗显著延长中位PFS（18.7个月vs 7.2个月），疾病进展或死亡风险降低49%（HR 0.51）。此外，2026年3月，Ⅰ/Ⅱ期ARROW研究终期分析发表于JCO杂志，在更长随访时间下，基线存在可测量颅内病灶的患者颅内ORR达到73%，CR率27%，颅内mDOR 14.8个月。基于普拉替尼的疗效和安全性，国内外权威指南NCCN、CSCO一致推荐其用于RET融合阳性NSCLC的一线及后线治疗。

　　普拉替尼用于经治患者的疗效，已有ARROW研究支持。终期分析显示，既往接受含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者客观缓解率为63%，中位PFS为16.4个月5。本例用药后右肺下叶原发灶转为条片状高密度影、强化不显著，此后多次复查均大致稳定，提示普拉替尼在既往接受过多线治疗的患者中同样能够带来持久的缓解。长期治疗能否维持，也与患者的耐受情况密切相关。一项发表于Cancer Discovery杂志的研究显示，普拉替尼对野生型RET、CCDC6-RET融合及V804L、V804M、M918T等RET变异的半数抑制浓度（IC₅₀）为0.3–0.4 nmol/L，抑制作用极强；而对VEGFR2的IC₅₀为35 nmol/L，两者相差约88倍。如此高的选择性使得普拉替尼不易脱靶，不良反应可能更少，更有利于患者长期用药9。本例以400 mg qd口服普拉替尼，用药期间整体耐受良好，每日一次口服也便于居家长期治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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