艾米珠单抗 （HEMLIBRA）是一种创新的双特异性抗体，它通过结合凝血因子IXa和X，模拟了人体自然的凝血过程，从而有效弥补了A型血友病患者体内凝血因子VIII（FVIII）的缺乏。这种治疗机制不仅适用于未产生FVIII抑制物的患者，同样对体内存在FVIII抑制物 ...
万赛维作为更昔洛韦的前体药物，其生物利用度高达62.4%，是更昔洛韦胶囊的10倍。临床试验数据显示，口服16mg的万赛维相当于静脉注射6mg的更昔洛韦，不仅能够有效达到抗病毒效果，而且其毒副作用显著降低。这一特点使得万赛维在治疗巨细胞病毒感染方面表 ...
氯苯唑酸葡胺 （维达全/TAFAMIDIS），是一种针对ATTR-CM的靶向治疗药物。它通过抑制体内的特定生化过程，即阻止转甲状腺素蛋白（TTR）的四聚体解离和淀粉样蛋白的形成，从而减缓了疾病的进展。这一作用机制使得氯苯唑酸葡胺在临床试验中展现出了显著的 ...
斯帕森坦 （SPARSENTAN）的独特之处在于其能够同时抑制内皮素1（ET-1）和内皮素2（ET-2）的作用。内皮素作为一种在人体内发挥重要功能的肽类物质，主要调节血管的收缩和舒张。在CKD患者中，ET-1的表达水平往往异常升高，导致肾脏血管收缩和炎症反应加剧 ...
梗阻性肥厚型心肌病（Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy,oHCM）是一种严重的心脏疾病，主要表现为心肌肥厚和左心室流出道梗阻，导致心脏泵血功能受限，引发呼吸困难、心前区疼痛、头晕、心悸及心力衰竭等症状。这种疾病不仅影响患者的生活质量， ...
ROS1基因是NSCLC中的一种罕见但重要的突变类型，其阳性突变会驱动癌症的异常细胞生长。传统上，这类患者主要依赖化疗和放疗进行治疗，但这些方法往往伴随着较高的副作用和耐药性问题，治疗效果有限。因此，开发针对ROS1阳性突变的靶向药物成为研究的热点 ...
塞利尼索 （Selinexor）作为一种创新药物，在淋巴瘤治疗领域展现出了显著的疗效，为患者带来了新的希望。 塞利尼索是一种首创的口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，通过抑制核输出蛋白XPO1的功能，塞利尼索能够促使肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋 ...
磷酸盐奥司他丁片 （Isturisa/Osilodrostat）的出现，为库欣综合征患者带来了希望。磷酸盐奥司他丁片是一种口服皮质醇合成抑制剂，其通过精准地抑制参与肾上腺皮质醇生物合成最后一步的11β-羟化酶（CYP11B1），从而达到减少皮质醇合成的目的。这一机制 ...
维奈克拉 /维奈托克（VENCLYXTO）的出现，为CLL的治疗带来了新的曙光。作为全球首个获批上市的针对BCL-2因子的口服靶向药，通过抑制BCL-2的作用，激活内源性线粒体凋亡通路，进而诱导癌细胞凋亡，从而达到治疗肿瘤的目的。这一机制直接针对了CLL发病的 ...
普纳替尼 /帕纳替尼（Ponatinib）在治疗慢性髓性白血病中的显著疗效，其独特的化学结构和多靶点抑制作用，使得它在治疗对既往TKI治疗耐药或不耐受的CML患者中脱颖而出。作为一种强效的BCR-ABL抑制剂，普纳替尼不仅能够有效抑制BCR-ABL野生型蛋白的酪氨 ...
埃万妥单抗 /乐倍返（AMIVANTAMAB）作为一种创新的EGFR-MET双特异性抗体，其独特之处在于能够同时针对EGFR和MET这两个关键的肿瘤驱动基因，从而实现对携带EGFR ex20ins突变的肿瘤的有效治疗。这种双靶点作用机制，使得埃万妥单抗在抑制肿瘤生长和延缓耐 ...
阿达格拉西布 （KRAZATI/ADAGRASIB）一款口服的不可逆KRAS G12C抑制剂，特别是在针对晚期转移性结直肠癌（CRC）患者的治疗中，其独特的机制和显著的疗效为患者带来了新的希望。KRAS是结直肠癌中最为常见的突变类型之一，其阳性率可以达到32%至40%。KRAS ...
非小细胞肺癌是肺癌中最常见的类型之一，患者在疾病晚期常伴随恶病质症状，包括体重下降、食欲减退、体力衰竭等。这些症状不仅严重影响患者的生活质量，还可能导致患者对治疗的耐受性降低，进而影响治疗效果和生存期。 阿那莫林 作为一种口服的选择性胃 ...
奥拉帕利主要通过合成致死机制来杀死癌细胞。这种机制利用了癌细胞中常见的基因缺陷，特别是BRCA基因的突变，使得癌细胞在DNA修复过程中出现障碍。 奥拉帕利 能够抑制多聚ADP-核糖聚合酶（PARP）的活性，这是一种在DNA修复过程中起关键作用的酶。当PARP ...
IDH1是异柠檬酸脱氢酶的一种亚型，在细胞代谢中扮演着重要角色。当IDH1发生突变时，会导致细胞代谢异常，进而促进白血病细胞的生长和扩散。特别是在急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）中，IDH1突变是常见的遗传学异常之一。 艾伏尼 ...
脊髓小脑变性（SCA）是一种遗传性神经系统疾病，主要影响小脑、脑干和脊髓等中枢神经系统区域，导致进行性变性和功能丧失。患者常出现步态不稳、共济失调、构音障碍等症状，严重影响生活质量。尽管目前尚无根治SCA的方法，但药物治疗可以有效缓解症状、 ...
神经母细胞瘤（Neuroblastoma,NB）是儿童最常见的颅外实体肿瘤之一，占儿童恶性肿瘤的8%～10%，且是儿童肿瘤相关性死亡的重要原因之一。由于其高复发率和难治性，神经母细胞瘤的治疗一直是临床上的挑战。劳拉替尼（Lorlatinib/Lorbrena）是辉瑞公司开发 ...
莫妥珠单抗 （Mosunetuzumab-axgb），一种新型的生物药物，以其独特的机制和对淋巴瘤细胞的精准攻击能力，为淋巴瘤患者带来了新的希望。 莫妥珠单抗的独特之处在于其能够同时靶向CD3和CD20两种表面抗原。CD3是免疫细胞（如T细胞）表面的抗原，而CD2 ...
洛莫司汀 （CEENU）便是这样一颗在急性髓系细胞白血病（Acute Myeloid Leukemia,AML）治疗领域闪耀的星辰。AML，作为一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，以其发病急骤、进展迅速、预后凶险而著称，长期以来一直是血液学领域的研究热点与难点。 ...
吡托布鲁替尼 （商品名：Jaypirca）作为一种创新的非共价布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，为套细胞淋巴瘤（MCL）的治疗带来了前所未有的希望与突破。套细胞淋巴瘤作为一种难以治愈且复发率高的B细胞淋巴瘤，其治疗一直是医学界关注的重点与难点。而吡托 ...
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