希佩尔-林道综合征（von Hippel-Lindau，VHL综合征），又称VHL病，是一种罕见常染色体显性遗传性疾病，通常由位于染色体3p25.3的VHL抑癌基因发生突变所致。VHL作为E3泛素连接酶，可使缺氧诱导因子（HIF）α亚基泛素化，从而导致HIF发生泛素化降解。致病 ...
在膀胱癌（尿路上皮癌）中，细胞在膀胱中异常生长形成肿瘤。大多数膀胱癌始于膀胱内层，称为尿路上皮。如果肿瘤扩散到膀胱外，则被认为是晚期膀胱癌。FGFR代表成纤维细胞生长因子受体。FGFR帮助细胞生长、存活和繁殖。在某些类型的癌症中，例如在某些膀 ...
阿达格拉西布 是KRAS G12C不可逆抑制剂，属于RAS GTP酶家族。该药可与KRAS G12C突变体中的半胱氨酸形成共价结合，将蛋白锁定在非活化状态，从而阻断下游信号传导；对野生型KRAS无影响。在携带KRAS G12C突变的肿瘤细胞中，本品可抑制细胞生长、降低细胞 ...
当骨髓纤维化患者同时面临贫血、脾大以及全身症状这三大难题，而传统治疗方法又难以全面兼顾时，该如何选择治疗方案就成了一道棘手的难题。超过60%的骨髓纤维化患者会遭遇贫血问题；明明体内铁储备是足够的，但因为铁调素水平过高，铁就好像被“锁住”了 ...
阿培利司 适用于与氟维司群联合治疗绝经后妇女和男性，激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性、PIK3CA突变、晚期或转移性乳腺癌，在基于内分泌的治疗方案进展后或之后通过FDA批准的检测进行检测。 阿培利司 是一种α特异性PI3K激酶抑制 ...
在乳腺癌的各类分型中，HR+/HER2-型是占比最高的亚型，这类患者本可以依靠内分泌治疗长期控制病情，可临床中总有不少患者陷入瓶颈：内分泌药用了、方案换了，肿瘤依旧进展，耐药成了横在治疗路上的“拦路虎”。深究原因，PIK3CA基因突变是最主要的元凶之 ...
癌症恶病质不仅是患者生存质量的严重威胁，还直接影响抗肿瘤治疗的耐受性和疗效。体重下降和肌肉减少可导致化疗药物剂量减少、治疗中断，甚至缩短生存期。阿那莫林的出现，首次为这一长期被忽视的临床问题提供了有效的药物干预。在肿瘤治疗中，除了肿瘤 ...
阿思尼布是一种新型的BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂（TKI，一种能够抑制特定酶活性的药物），它主要针对BCR-ABL1融合蛋白。在慢粒患者耐药时，有一种常见的基因突变叫T315I突变，一代和二代的TKI药物对它往往效果不佳，而阿思尼布则可以发挥作用,与传统TKIs ...
急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一种发病率较高的恶性血液肿瘤，目前其治疗方案以化疗为主。对化疗耐药是AML预后较差的主要原因之一，大部分AML患者最终转化成难治性白血病。 恩西地平 是FDA批准的第一个IDH2抑制剂。DHENTIFY是一项国 ...
塞利尼索 是一种首创的口服选择性核输出蛋白（XPO1)抑制剂，主要用于多发性骨髓瘤（MM)：联合地塞米松，用于既往接受过至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂及一种抗CD38单抗治疗后仍难治的复发/难治性多发性骨髓癌（RRMM)成人患者，单药用于既往接 ...
塞普替尼 （睿妥）作为靶向治疗药物，其治疗原理要求血液中保持稳定的药物浓度，才能持续有效抑制肿瘤细胞生长，而这一目标的实现，离不开持续、规范的服药。临床研究数据表明，漏服药物、自行减药、擅自停药等不规范用药行为，不仅可能降低药物的治疗 ...
RET是非小细胞肺癌的重要驱动基因。另外，对于EGFR突变非小细胞肺癌，RET是一种罕见的获得性耐药机制。此前研究文献仅报道了36例EGFR和RET共存的NSCLC病例。目前尚未见以下方面的报道：（1）EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）与RET-TKI联合治疗脑膜转移是否有 ...
急性髓系白血病（AML）本身就是一种极具侵袭性的血液恶性肿瘤，而复发或难治性AML则更是让患者和医生陷入了极为艰难的境地。当AML患者经历初次治疗失败，如未能达到完全缓解（CR），或者在达到缓解后又出现疾病复发，其后续治疗选择变得极为有限。传统的 ...
急性髓系白血病（AML）是一种影响血液和骨髓的癌症，其发病率随着年龄的增长而增加。据统计，目前中国每年约有85000例患者诊断患有白血病，其中AML发病率最高，达1.62/105，约占所有白血病的58.7%。当急性髓系白血病(AML)复发或常规治疗无效时，患者的生 ...
胆管癌（Cholangiocarcinoma，CCA）约占所有消化系统恶性肿瘤的3%，但放化疗效果不理想，致死率高，且发病率呈上升趋势。胆管癌依据解剖学分为肝内胆管癌、肝门周围部胆管癌和远端胆管癌，而病理学上，绝大多数胆管癌都是腺癌，因此长期以来，胆管癌被认 ...
急性髓系白血病（AML）主要累及老年人（中位年龄68岁），老年患者和无法耐受强化诱导化疗的患者（所谓的unfit患者）可接受低强度的非治愈性方案（例如低剂量阿糖胞苷和去甲基化药物），而在unfit且突变状态未知的急性髓系白血病患者中，阿扎胞苷联合维奈 ...
急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)起源于骨髓内恶性造血前体细胞的克隆性扩增，是一组高度异质性侵袭性血细胞的癌症。IDH1突变是急性髓性白血病（AML）和胆管癌疾病进展的主要驱动因素，这两种疾病通常在晚期才被确诊，因此存在未满足的医疗需 ...
非小细胞肺癌是起源于支气管黏膜、支气管腺体和肺泡上皮的一类肺恶性肿瘤，显微镜下特点是核异形、细胞较大、胞浆丰富。在我国，非小细胞肺癌为最常见的肿瘤，约占所有肺癌的85%，男性发病率与死亡率均高于女性。 莫博替尼 适应症：适用于具有表皮 ...
索托拉西布 是一款非常热门的靶向抗癌药，中文名为索托拉西布。它是全球首个以KRAS突变作为靶点的抗癌药，使无药可及的靶点终于有药可治，打破了近40年来KRAS突变“不可成药”的历史。 索托拉西布 针对的具体人群是需要经过基因检测，携带有KRAS G12C突 ...
瑞维美尼 作为首创的menin抑制剂，通过精准阻断menin-KMT2A相互作用，为KMT2A重排和NPM1突变急性白血病患者提供了高效的治疗选择。临床试验数据显示，在复发或难治人群中，CR+CRh率达21-23%，整体反应率48-63%，68%的患者实现MRD阴性，14-17%的患者脱离 ...
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