哮喘是一种异质性疾病，其中一部分患者的发病与2型炎症通路密切相关。白细胞介素-5是调控嗜酸性粒细胞生长、活化、存活和从骨髓释放的核心细胞因子。嗜酸性粒细胞在气道聚集并释放毒性蛋白，导致气道炎症、高反应性和组织损伤。瑞替珠单抗通过特异性结合 ...
急性髓系白血病（AML）是中国最常见的白血病亚型，占所有白血病患者的一半以上。AML在30岁以下的人群中发病率比较低，之后随年龄逐渐升高，在70岁以上的老年人群中发病率最高，中位发病年龄68岁。AML进展快速，如不接受有效治疗，患者生存期仅为6-10个月 ...
埃拉菲布拉诺 （Elafibranor）是一种口服小分子药物，属于过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）激动剂类别。作为一种新型的泛PPAR激动剂，它通过调节与肝脏代谢、炎症和纤维化相关的基因表达，为特定慢性肝病的治疗提供了新的作用途径。埃拉菲布拉诺的作 ...
在非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗领域，新的药物组合不断涌现，为患者带来新的希望。埃万妥单抗（Rybrevant）与 拉泽替尼 /兰泽替尼(Leclaza/Lazertinib)联合用药，已成为一线治疗携带EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R替代突变的局部晚期或转移性非小细胞 ...
IDH突变型弥漫性胶质瘤是年轻和中年成人中最重要的原发性恶性脑肿瘤类型之一。许多患者初诊时为CNS WHO 2级，肿瘤生长相对缓慢，但总体上具有持续进展、复发及恶性升级风险。癫痫是其最常见的临床表现之一，约60%–90%的患者可在疾病过程中出现癫痫，尤 ...
随着非小细胞肺癌靶向诊疗持续发展，针对既往缺少有效干预手段的罕见驱动突变研究不断取得突破。德达博妥单抗（达卓优）为靶向TROP2的抗体偶联物，可将高活性细胞毒性组分定向递送至肿瘤细胞内，为TROP2阳性晚期非小细胞肺癌，尤其是多线治疗后进展的患 ...
育龄女性群体中子宫肌瘤属于高发妇科良性肿瘤。很多患者长期受月经量增多、经期腹痛、下腹坠胀困扰，病情反复带来身心负担，严重者可继发缺铁性贫血、乏力，甚至影响备孕与日常活动。既往临床方案存在手术创伤大、传统干预手段不良反应突出等局限，不少 ...
抗体偶联（ADC）疗法借助共价键将细胞毒性组分或放射性同位素与靶向抗体相连，定向输送至携带对应抗原的肿瘤细胞，提升肿瘤局部暴露水平，减少非靶组织的作用物质蓄积，实现增效减毒，融合高效杀伤与靶点特异性，发挥抗肿瘤效应。急性髓系白血病（AML） ...
急性髓系白血病是一种异质性的血液系统恶性肿瘤。IDH1基因突变发生在约百分之六至十的急性髓系白血病患者中。突变型IDH1酶获得新功能，催化α-酮戊二酸转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸。2-羟基戊二酸在细胞内异常积累，竞争性抑制多种依赖α-酮戊二酸的双 ...
软骨发育不全属于遗传性骨骼疾病，可造成非比例性矮小并伴随终身相关并发症，也是非比例身材矮小最常见的遗传性病因。疾病由FGFR3基因功能获得型致病变异引发，该变异抑制软骨细胞增殖分化与胞外基质合成，阻碍软骨内成骨进程。软骨发育不全人群可合并多 ...
多达维普酮 具备独特的双重作用机制。一方面，拮抗DRD2受体，抑制cAMP/PKA、AKT/ERK促生存信号通路，诱导肿瘤细胞周期阻滞与凋亡；另一方面激活线粒体ClpP蛋白酶，使其过度降解线粒体呼吸链复合物，造成线粒体功能衰竭与氧化应激，触发不可逆细胞死亡。 ...
替纳帕诺 属于首创的非吸收型小分子肠道钠氢交换蛋白3抑制剂，作用效应局限于肠道局部。该物质可作用于小肠上皮刷状缘膜上的钠氢交换蛋白3，直接阻断肠道对磷酸盐的摄取。钠氢交换蛋白3是膳食磷酸盐经肠道吸收入血的关键转运通道。替纳帕诺可逆结合并抑 ...
多达维普龙 是一种新型口服小分子靶向药物，适用于1岁及以上携带H3 K27M突变、既往治疗后疾病进展的弥漫性中线胶质瘤患者。它可通过多重机制作用于肿瘤细胞，同时能有效透过血脑屏障，在脑脊液中达到治疗浓度。用于治疗1周岁及以上成人与儿童患者，存在 ...
替索单抗 依靠抗体特异性识别肿瘤细胞表面TF抗原，将MMAE定向递送至细胞内部，完成“靶向递送-高效释放-微管破坏”的协同抗肿瘤效应。相比传统化疗，该疗法对肿瘤组织选择性更高，可降低正常组织损伤。作为ADC领域代表性疗法，替索单抗整合TF靶向识别能 ...
托沃非尼 （托沃拉非尼）为口服强效II型选择性RAF激酶抑制剂，获批用于携带BRAF基因融合/重排或特定BRAF点突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤，也是该类儿童中枢神经系统肿瘤中首款针对特定基因变异的靶向药物。儿童低级别胶质瘤是儿童人群中最常见的 ...
罕见病，长期以来都是医药领域里一块容易被忽视的洼地。患者群体基数小、研发投入巨大、临床开发难度高，让很多药企对罕见病赛道望而却步。囊性纤维化（CF）作为一种常染色体隐性遗传的致命罕见病，长久以来缺乏能够直击病根的治疗方案，患者大多只能依 ...
奈拉滨 属于核苷类似物前体药物，经细胞摄取代谢后，可转化为具备细胞毒性的活性代谢物阿糖鸟嘌呤三磷酸盐。该活性产物能够掺入新生DNA链，抑制DNA聚合酶，阻断DNA复制合成，造成细胞增殖停滞并诱导凋亡。奈拉滨的一大特点是对T淋巴系细胞存在相对选择 ...
BTK是B细胞增殖、活化、迁移的关键信号通路，传统共价BTK抑制剂易因C481位点突变产生耐药。匹妥布替尼为非共价可逆BTK抑制剂，可同时结合野生型BTK+C481突变型BTK，有效克服耐药问题。通过强效抑制BTK激酶活性，阻断B细胞活化信号、抑制CD69表达、阻滞恶 ...
NF1相关的丛状神经纤维瘤虽属良性，却会持续生长。它可以包裹或贴近重要结构、血供丰富，完全切除常带来严重功能损伤，术后还容易复发。长期以来，治疗主要依赖手术和随访观察，真正的系统性药物选择非常有限。更关键的是人群覆盖的缺口。过去的局面是儿 ...
BRCA1/2属于人体关键抑癌基因，核心功能为修复细胞受损的DNA双链。当存在胚系BRCA1/2突变时，肿瘤细胞的DNA双链修复功能发生缺陷，只能依靠PARP酶介导的单链DNA修复通路维持存活，这一特征构成了PARP抑制剂靶向治疗的作用基础。该类突变大多属于先天遗传 ...
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