湿性黄斑变性（Wet Age-Related Macular Degeneration,nAMD）是一种严重的眼部疾病，主要影响老年人的视力。该疾病以黄斑区异常血管生长和液体渗漏为特征，导致视力逐渐丧失。随着全球人口老龄化的加剧，nAMD的发病率也在逐年上升，成为不可逆失明和视力 ...
阿那白滞素 是一种通过基因重组技术产生的人IL-1受体拮抗剂，主要成分为阿那白滞素。该药物已被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗儿童与成人的早发性多系统炎症性疾病（NOMID），同时也是第一且唯一一种经FDA批准的NOMID治疗药物。此外，阿那 ...
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）作为血液系统的第二大常见恶性肿瘤，其发病率在全球范围内呈上升趋势，且发病年龄有年轻化的趋势。由于MM目前尚无法根治，且具有高复发性的特点，其治疗面临重大挑战。自体造血干细胞移植（ASCT）作为改善初诊MM患者 ...
优赫得 （ENHERTU）是由阿斯利康和日本第一三共株式会社联合开发并商业化的靶向HER2的ADC药物。该药物由曲妥珠单抗、4肽连接子和伊喜替康衍生物组成，通过释放抗体部分靶向并附着于癌细胞上的HER2，进入癌细胞后释放化疗药物杀死癌细胞以及附近细胞。优 ...
斯帕森坦 /司帕生坦（SPARSENTAN/FILSPARI）在治疗原发性肾小球肾炎方面展现出了显著的疗效，为众多患者带来了新的希望。 斯帕森坦/司帕生坦作为一种新型的双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），其独特的作用机制使其在肾脏保护方面表现出色 ...
利特昔替尼 （RITLECITINIB）的创新药物正逐步展现其在白癜风治疗中的非凡潜力，尤其是在促进皮肤复色方面，其效果令人瞩目。 利特昔替尼，作为一种新型的JAK（Janus激酶）抑制剂，其独特的作用机制为白癜风的治疗开辟了新的路径。传统治疗方法往往 ...
赛可瑞 /克唑替尼（CRIZOTINIB），作为一种ALK/ROS1/MET抑制剂，自问世以来，在ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗中展现出了显著的疗效，极大地改善了患者的生存质量和预后情况。 ROS1阳性非小细胞肺癌是一种相对罕见的肺癌类型，但其恶性程度高 ...
塞尔帕替尼 （RETEVMO），作为一款针对RET融合基因的精准靶向治疗药物，在晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗中展现出了显著的客观缓解率（ORR），为这一领域带来了革命性的突破。 RET基因是一种在正常细胞发育过程中发挥重要作用的基因，但当其发生 ...
丽美治 /盐酸纳呋拉啡（NALFURAFINE），主要用于改善血液透析患者的难治性瘙痒症。该药物由日本Toray开发，是一种高选择性κ（kappa）阿片受体激动剂。它通过激活κ受体，调节内源性阿片系统的平衡，从而有效抑制瘙痒信号的传导，减少瘙痒相关的神经冲 ...
奥凯乐/ 瑞波替尼 （AUGTYRO）作为一种新型的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）方面展现了卓越的临床疗效。 奥凯乐/瑞波替尼（AUGTYRO）是一种针对ROS1、ALK和NTRK等多个靶点的口服靶向药物。它通过 ...
奈拉滨 是脱氧鸟苷类似物9-β-阿糖鸟嘌呤（ara-G）的前药，通过甲氧基的加入改善了ara-G的水溶性。在体内，奈拉滨被腺苷脱氨酶催化，脱去甲氧基成为ara-G，随后在脱氧鸟苷激酶和脱氧胞嘧啶核苷激酶的作用下，逐步单磷酸化生成活性的5’-三磷酸ara-GTP。 ...
滤泡性淋巴瘤（Follicular Lymphoma,FL）是B细胞非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin’s Lymphoma,NHL）中最常见的亚型之一，其治疗一直是一个挑战。由于其易复发和可能转化为更恶性类型（如弥漫大B细胞淋巴瘤）的特性，开发新的治疗方法显得尤为重要。 库潘尼 ...
奥英妥珠单抗 由美国辉瑞公司研发，并于2017年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人复发或难治性前B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。该药物由抗CD22的人源IgG4单克隆抗体（MoAb）和抗肿瘤抗生素calicheamicin组成，通过特异性结合B细 ...
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）是一种恶性浆细胞疾病，其特点为骨髓中克隆性浆细胞异常增生并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链过度生成，导致一系列临床表现和器官损害。尽管近年来在治疗上取得了一些进展，但许多患者仍面临预后不佳的困境，尤其是复发 ...
脊髓小脑萎缩（Spinocerebellar ataxia,SCA），俗称“企鹅病”，是一种由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变的神经系统遗传性疾病。其主要临床表现为进行性运动协调功能减退和平衡失调，极大地影响了患者的日常生活质量。面对这一严峻挑战，一种名为 ...
RET基因是一种原癌基因，在正常情况下不表达任何蛋白质产物。然而，在某些情况下，RET基因会发生突变，并与其他外源性蛋白结合形成RET融合蛋白。这种融合蛋白具有致癌作用，能够促进肿瘤细胞的生长和扩散。在肺癌中，RET基因融合是一种较为少见的分子变 ...
迈凡妥 /玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）作为一种全球首创的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，其问世为肥厚性心肌病（HCM）的治疗带来了革命性的变化。 肥厚性心肌病是一种主要由编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的遗传性心脏病，其特征是心脏肌肉异 ...
阿达格拉西布 （KRAZATI/ADAGRASIB），一款针对KRAS G12C突变体的特异性优化口服抑制剂，正以其卓越的疗效在晚期结直肠癌的治疗中展现出前所未有的光芒。 结直肠癌，作为一种常见且难以攻克的恶性肿瘤，其治疗一直是医学界关注的重点。尤其是对于那 ...
阿那莫林 （ANAMORELIN），这一近年来在癌症治疗领域崭露头角的药物，正以其独特的机制与显著的疗效，为饱受癌症恶病质折磨的患者开辟了一条充满希望的新道路。 癌症，这一被誉为“生命之敌”的顽疾，不仅以其迅猛的侵袭力和复杂的发病机制让人谈之 ...
罗氟司特 （DAXAS/ROFLUMILAST），作为一种高度选择性磷酸二酯酶4（PDE4）抑制剂，近年来在哮喘治疗领域引起了广泛关注。其独特的药理机制和显著的临床效果，为哮喘患者带来了新的治疗希望，特别是对于那些传统治疗方法反应不佳的哮喘患者。 罗氟司 ...
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