莫博替尼 （Mobocertinib，商品名：Exkivity），作为首款针对表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变的口服靶向药物，正以其独特的疗效和机制，为铂类经治的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者带来了前所未有的希望。 长期以来，EGFR外 ...
康奈非尼 （ENCORAFENIB），这一创新药物的诞生，为结直肠癌患者点亮了希望之灯，以其卓越的疗效在肿瘤治疗领域掀起了新的波澜。 结直肠癌，作为全球范围内发病率和死亡率均居前列的恶性肿瘤之一，长期以来严重威胁着人类的生命健康。传统治疗手段 ...
西多福韦 （CIDOFOVIR/SIDOVIS），作为一种具有广泛抗病毒活性的核苷酸类似物，近年来在治疗巨细胞病毒视网膜炎（CMV视网膜炎）方面展现了显著的疗效。CMV视网膜炎是一种严重的病毒性眼部感染，常见于免疫功能低下的个体，如艾滋病患者，可能导致视力下 ...
卢曲泊帕 通过与内源性血小板生成素（TPO）相同的方式，作用于人TPO受体的跨膜结构域，激活信号转导途径，从而促进血小板的生成。这一过程有效地绕过了因疾病或其他因素导致的内源性TPO生成不足的问题，使得血小板计数能够迅速且稳定地上升。 临床 ...
类风湿性关节炎（RA）的治疗取得了显著进展，但许多患者仍然面临对现有疗法反应不足的问题。 非戈替尼 （商品名JYSELECA，化学名FILGOTINIB），作为一种新型的Janus激酶1（JAK1）优先抑制剂，为类风湿性关节炎患者带来了新的治疗希望。多项临床试验表明 ...
慢性髓性白血病（CML）是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，其治疗在过去几十年中取得了显著进展。从最初的异基因造血细胞移植（AlloHCT）或重组干扰素-α（RIFNa）治疗，到如今多种口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的广泛应用，CML患者的预后得到 ...
阿扎胞苷 （Azacitidine，商品名维达莎）作为一种去甲基化药物，已成为治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的重要药物之一。MDS是一种起源于造血干细胞的异质性克隆性疾病，主要表现为骨髓造血功能异常和血细胞发育异常，患者生活质量差，且存在向急性髓系白 ...
塞利尼索 是一种口服的选择性核输出蛋白抑制剂（SINE），其主要作用机制是通过抑制核输出蛋白XPO1（也称为CRM1），阻止肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白被排出细胞核，进而在细胞核内积累并活化，同时下调细胞质内多种致癌蛋白的水平。这种机制促使肿瘤 ...
皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL），作为一种非霍奇金淋巴瘤的罕见类型，其发病率较低但治疗难度大，已被纳入《第二批罕见病目录》。其中，蕈样肉芽肿（MF）和Sézary综合征（SS）是CTCL最常见的两种亚型，约占所有CTCL病例的65%。这些疾病不仅影响患者的皮肤，还 ...
帕尼单抗 的主要作用机制是通过特异性结合并抑制表皮生长因子受体（EGFR）的活性。EGFR是一种跨膜糖蛋白，属于Ⅰ型受体酪氨酸激酶亚家族。在许多人类癌症中，包括结直肠癌，EGFR常出现过度表达。帕尼单抗与EGFR结合后，可以阻止配体诱导的受体自磷酸化 ...
VABYSMO （FARICIMAB-SVOA）是一种由知名制药公司共同研发的创新药物，它结合了双特异性抗体技术，能够同时靶向并抑制血管内皮生长因子（VEGF）和血管生成素-2（Ang-2）这两种关键的生长因子。这种独特的机制使得VABYSMO在治疗湿性黄斑疾病时能够更有效 ...
肝内胆汁淤积症是由胆汁生成、分泌和排泄障碍引起的肝胆系统疾病，其中PFIC是一种罕见的常染色体隐性遗传性肝细胞性胆汁淤积症。该病的主要特征是胆汁酸在肝脏和体循环中的异常积累，导致严重的皮肤瘙痒、黄疸、肝功能损害等症状。 奥维昔巴特 通过抑制 ...
阿那莫林 （Anamorelin），商品名为Adlumiz，是一种新型的口服选择性胃饥饿素（ghrelin）受体激动剂，自2021年在日本上市以来，其在治疗癌症恶病质方面展现出了显著的效果。癌症恶病质是一种复杂的代谢紊乱综合征，主要表现为体重下降（特别是肌肉质量 ...
培米替尼 /佩米替尼（Pemigatinib）的出现无疑为患者带来了新的希望。作为一款由美国Incyte公司研发的创新药物，Pemigatinib自2020年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市以来，已经在全球范围内展现了其在治疗特定类型胆管癌中的显著疗效和良 ...
他替瑞林 （TALTIRELIN/CEREDIST）作为一种创新性的治疗药物，在针对脊髓小脑萎缩（Spinocerebellar Ataxia,SCA）这一复杂且难以根治的神经退行性疾病的治疗上，展现出了令人鼓舞的安全性与耐受性特点，为无数患者及其家庭带来了新的希望之光。 脊 ...
苏可欣 /阿伐曲泊帕（DOPTELET）作为一种新型的治疗药物，在治疗慢性免疫性血小板减少症方面展现出了显著的功效。 苏可欣/阿伐曲泊帕（DOPTELET）是一种口服小分子血小板生成素受体（c-Mpl）激动剂，具有生物可利用性高、作用机制明确的特点。该药 ...
拉罗替尼 （Larotrectinib，又名Vitrakvi）无疑是一颗璀璨的新星，为晚期或转移性实体瘤患者点亮了希望的道路。这款由现代科技精心雕琢的靶向治疗药物，以其独特的机制和对多种肿瘤的广泛适用性，成为了医学界的一大突破。 拉罗替尼，作为一种口服 ...
普吉华 /普拉替尼（GAVRETO/Pralsetinib），作为一种高选择性受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，自其问世以来，在RET基因融合阳性肺癌的治疗中展现出了卓越的疗效，为患者带来了新的希望。 普拉替尼，商品名为普吉华，是 ...
塞替派 也被称为赛替派，其化学名为硫代替帕，是一种乙烯亚胺类烷化剂的代表。该药物能在生理条件下形成不稳定的亚乙基亚胺基，具有较强的细胞毒性作用，从而对多种实体肿瘤产生显著的治疗效果。自2019年在中国重新上市并纳入医保甲类范围后，塞替派已 ...
雷莫卢单抗 （Ramucirumab，商品名Cyramza）作为一种新型靶向治疗药物，展现了其在延长患者生存期和提高生活质量方面的巨大潜力。雷莫卢单抗是由美国礼来制药公司研发的一种人类IgG1单克隆抗体，通过特异性结合血管内皮生长因子受体2（VEGFR-2），抑制 ...
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