肝小静脉闭塞病（VOD），亦称肝窦阻塞综合征（SOS），是造血干细胞移植（HSCT）过程中可能遭遇的严重并发症。该病症通常由血栓形成、炎症反应或肿瘤压迫等因素引起，导致肝静脉阻塞，肝脏血液回流受阻，进而引发肝脏淤血、肿大，甚至可能发展至肝功能衰竭。这一病理过程不仅严重影响患者的生活质量，更可能危及生命安全。因此，对于HSCT患者而言，及时识别并有效治疗VOD至关重要。去纤苷钠（Defitelio）作为一种创新药物，在治疗VOD方面展现出了卓越的疗效。

　　一、去纤苷钠的药物特性

　　去纤苷钠是一种从猪肠黏膜提取的单链多聚脱氧核苷酸复合物，其化学名称为聚脱氧核糖核苷酸钠盐。该药物具有独特的药理作用，主要包括抗血栓形成、改善微循环、抗炎作用以及保护内皮细胞等。通过增强纤溶酶原激活，促进血栓的溶解，并抑制炎症反应，去纤苷钠能够保护微血管免受损伤，减少内皮细胞的炎症和凋亡。

　　二、去纤苷钠在VOD治疗中的临床应用

　　试验涵盖了大量HSCT后严重肝脏VOD和肝脏或肾脏异常的患者，证实了去纤苷钠在提高患者生存率、缓解临床症状方面的显著效果。

　　临床试验数据

　　‌研究1‌：一项3期前瞻性试验纳入了134例肝VOD和多器官衰竭患者。治疗组患者接受去纤苷钠每日25mg治疗，而对照组为历史对照患者。结果显示，去纤苷钠组HSCT后100+天的生存率为38.2%，显著高于对照组的25%（P=0.0109）。同时，去纤苷钠组的完全缓解率也明显高于对照组，分别为25.5%和12.5%（P=0.0160）。

　　‌研究2‌：一项2期、剂量探索试验评估了去纤苷钠在HSCT后出现肝脏VOD和多器官功能障碍的成人和儿童患者中的疗效。患者分别接受6.25mg/kg和10mg/kg剂量的去纤苷钠，每6小时输注一次，持续14天以上或直至肝脏VOD体征消退。尽管具体生存率数据未详细列出，但研究证实了去纤苷钠在改善VOD症状方面的有效性。

　　‌研究3‌：一项扩大用药分析纳入了351例HSCT后肝VOD和肾或肺功能障碍的成人和儿童患者。所有患者均以6.25mg/kg的剂量每6小时输注一次去纤苷钠。结果显示，HSCT后第100+天的生存率为45%，进一步验证了去纤苷钠在治疗VOD方面的卓越疗效。

　　三、去纤苷钠的安全性与不良反应

　　临床试验中观察到的不良反应主要包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血等。其中，低血压和肺泡出血是最常见的严重不良事件。因此，在使用去纤苷钠时，应密切监测患者的生命体征和出血情况，及时调整治疗方案。

　　四、去纤苷钠的使用注意事项

　　‌剂量与用法‌：去纤苷钠的推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，作为2小时静脉输注。治疗周期通常为21天，或直至VOD症状缓解。具体剂量和治疗周期需根据患者的具体情况由医生决定。

　　‌禁忌症‌：去纤苷钠禁止与全身抗凝或纤溶治疗联合使用，同时禁用于对本品或其任何赋形剂过敏的患者。

　　‌药物相互作用‌：在使用去纤苷钠期间，应避免与可能增加出血风险的药物联合使用。

　　五、结论

　　综上所述，去纤苷钠作为一种创新药物，在治疗肝小静脉闭塞病方面展现出了卓越的疗效。通过多项临床试验的验证，去纤苷钠不仅能够有效提高患者的生存率，还能显著缓解临床症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤维钠/去纤苷钠(DEFITELIO/DEFIBROTIDE)为肝小静脉闭塞病的治疗带来了新的希望

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