骨髓纤维化（MF）作为慢性骨髓增生性疾病，常伴随严重贫血、脾脏肿大和出血风险，传统治疗难以满足患者需求。帕克替尼（Pacritinib，Vonjo）作为一种新型激酶抑制剂，通过精准干预疾病核心机制，显著改善了MF患者的预后。

　　帕克替尼的作用靶点为JAK2和FLT3，二者在骨髓纤维化中异常激活，驱动细胞过度增殖和炎症反应。药物通过特异性抑制这些激酶，阻断JAK-STAT信号通路的异常传导，从而减少骨髓纤维组织增生、脾脏肿大及相关症状。与传统非特异性治疗不同，其选择性抑制降低了对其他生理信号通路的干扰，减少副作用风险。

　　帕克替尼适用于成人中度或高危MF，特别是血小板计数低于50×10⁹/L的患者。推荐起始剂量为每日两次200mg口服，若出现严重不良反应可逐步减量至100mg。用药时需注意：避免与CYP3A4强抑制剂（如克拉霉素）或诱导剂（如利福平）合用；基线QT间期延长者禁用；妊娠期及哺乳期患者需谨慎评估风险。治疗期间需定期监测血液指标和心电图，及时调整方案。

　　在跨国Ⅲ期临床试验中，帕克替尼组与BAT（其他最佳可用疗法）组的对比数据显示，24周时脾脏体积减少≥35%的患者比例分别为22%和3%，症状评分改善≥50%的比例为32%和14%。另一项针对既往接受JAK2抑制剂治疗失败患者的研究中，帕克替尼仍实现了9.3%的脾脏响应率，显著高于其他剂量组。这些数据表明，帕克替尼在难治性患者群体中仍能发挥疗效，且耐受性优于部分同类药物。

　　帕克替尼以靶向JAK2/FLT3为核心，为骨髓纤维化治疗提供了精准、有效的解决方案。其临床数据支持下的显著脾脏缩小效果、对低血小板患者的适应性及可控的安全性，使其成为MF治疗中的重要突破。随着临床实践的深化，帕克替尼或将成为MF综合管理中不可或缺的一环，为患者带来更多生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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