骨髓纤维化（MF）是一种以骨髓细胞异常增生、脾脏肿大和贫血为主要特征的慢性血液疾病。传统治疗手段常难以有效控制病情进展，而帕克替尼（Pacritinib，商品名Vonjo）作为新型口服激酶抑制剂，通过靶向关键信号通路，为MF患者带来了新的治疗选择。

　　帕克替尼主要适用于成人中度或高危原发性骨髓纤维化（PMF）及继发性骨髓纤维化（如真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后），且患者血小板计数低于50×10⁹/L。推荐剂量为每日两次口服200mg，可与食物同服或单独服用。需注意，治疗过程中应定期监测血小板计数和脾脏体积，并根据患者反应调整剂量。对于存在严重出血或基线QT间期延长（>480毫秒）的患者，应谨慎使用或避免用药。

　　多项临床试验验证了帕克替尼的疗效。例如，在II期研究中，35例MF患者接受帕克替尼治疗24周后，31%的患者脾脏体积经磁共振成像评估减少超过35%，42%的患者肋缘下脾长度减少超过50%。Ⅲ期临床试验（NCT02055781）中，帕克替尼组与最佳可用疗法（BAT）组相比，脾脏体积减少≥35%的患者占比为22%vs 3%，总症状评分下降≥50%的患者占比为32%vs 14%。这一数据表明，帕克替尼在缩小脾脏和改善症状方面显著优于传统疗法。

　　与其他JAK抑制剂（如鲁索利替尼）相比，帕克替尼在血小板减少症管理中更具优势。例如，针对血小板计数极低的MF患者，帕克替尼的200mg每日两次剂量可使17%的患者脾脏体积显著缩小，而其他剂量组效果有限。此外，其副作用谱更可控，避免了部分药物因广泛抑制JAK家族导致的严重血液学毒性。

　　一位60岁男性PMF患者，因脾脏肿大导致严重腹胀和疼痛，血小板计数仅45×10⁹/L，既往使用羟基脲效果不佳。改用帕克替尼治疗后，12周内脾脏缩小30%，疼痛显著减轻，血小板计数回升至65×10⁹/L。患者表示：“过去连行走都困难，现在能正常活动，生活质量大幅提升。”这一案例体现了帕克替尼对难治性患者的快速干预效果。

　　帕克替尼凭借其精准的靶向机制和临床验证的疗效，为骨髓纤维化尤其是合并血小板减少的患者提供了突破性治疗方案。通过缩小脾脏、改善症状及可控的安全性，它改变了传统治疗局限的局面。未来，随着更多研究深入，帕克替尼或将在血液肿瘤领域发挥更广泛的作用，为患者带来更长久的生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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