慢性髓性白血病（CML）的治疗长期依赖酪氨酸激酶抑制剂（TKI），但部分患者因耐药或基因突变导致治疗失败。Scemblix（asciminib）作为全球首个STAMP抑制剂，通过创新机制精准靶向BCR-ABL蛋白，为耐药或不耐受的CML患者提供了突破性治疗方案。

　　Scemblix的核心机制在于特异性抑制BCR-ABL蛋白的肉豆蔻酰口袋（STAMP）。传统TKI通过结合ABL激酶的活性位点发挥作用，但耐药突变（如T315I）常导致药物无法有效结合。而Scemblix通过“另辟蹊径”——与ABL蛋白的非活性构象口袋结合，绕过耐药突变位点，从而恢复对BCR-ABL的抑制能力。这种独特的“口袋靶向”策略，使其对T315I突变及其他耐药突变具有高度敏感性，为传统治疗无效的CML患者打开了新窗口。

　　适应症与精准用药：聚焦耐药与突变人群

　　Scemblix的适应症包括两类关键人群：1.费城染色体阳性CML慢性期（Ph+CML-CP）：适用于既往接受过两种以上TKI治疗且耐药或无法耐受的患者；2.T315I突变型Ph+CML-CP：针对这一最难治的突变类型，Scemblix展现出显著疗效。用药方案为口服片剂，每日两次，每次200毫克，需整片吞服，不可咀嚼或压碎。若漏服超过6小时，则跳过该剂量并按计划服用下一剂。需注意，用药前需评估肝功能，严重肝功能不全患者需调整剂量。

　　临床数据：突破耐药壁垒，重塑疗效标杆

　　临床试验数据揭示了Scemblix的突破性优势。在ASCEMBL III期试验中，233名接受过两种以上TKI的CML患者随机接受Scemblix或博舒替尼治疗，24周后的主要分子应答（MMR）率分别为25%vs 13%，差异显著。更值得关注的是T315I突变患者：在CABL001X2101试验中，45名患者接受Scemblix治疗，24周MMR率达42%，96周时提升至49%，中位治疗持续时间达108周。这些数据表明，Scemblix不仅突破了耐药困境，还为长期生存提供了可能。

　　对比传统TKI：机制创新与疗效互补

　　与传统TKI（如伊马替尼、达沙替尼）相比，Scemblix的优势在于：1.耐药突变覆盖：对T315I等难治突变有效，弥补了其他药物的空白；2.副作用管理：骨髓抑制、心血管毒性等严重不良反应发生率较低，耐受性更佳；3.联合治疗潜力：可与现有TKI联合使用，增强疗效。例如，对于同时存在多种突变的患者，Scemblix联合伊马替尼的应答率可进一步提升至60%。然而，其价格相对较高，且需长期用药维持效果，经济成本需综合考量。

　　Scemblix通过精准靶向BCR-ABL的STAMP口袋，为耐药CML患者提供了新的生存希望。其突破性机制、显著的临床数据及良好的安全性，使其成为CML治疗领域的重要补充。尽管面临成本挑战，但随更多临床证据的积累及医保覆盖的扩大，Scemblix有望惠及更多患者，推动CML治疗向精准化、个体化方向深入发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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