慢性粒细胞白血病（CML）的精准治疗长期受限于耐药突变，尤其是T315I突变患者的治疗选择极为有限。Scemblix（asciminib）作为首款获批的STAMP抑制剂，通过靶向BCR-ABL蛋白的“隐藏口袋”，为耐药或不耐受患者打开了新的治疗维度。

　　Scemblix的作用机制与传统TKI截然不同。传统药物通过结合ABL激酶活性位点抑制其功能，但耐药突变（如T315I）会改变位点结构，导致药物失效。Scemblix则另辟蹊径：通过特异性结合ABL蛋白的肉豆蔻酰口袋（STAMP），这一非活性构象的“隐藏口袋”不受常见耐药突变影响。这种“口袋靶向”策略不仅绕过了耐药障碍，还能稳定BCR-ABL的非活性构象，从而持续抑制其致癌信号传导，为耐药患者提供有效干预。

　　Scemblix适应症聚焦于两大关键场景：1.多线TKI耐药的Ph+CML慢性期：适用于至少接受过两种TKI治疗且疾病进展或无法耐受的患者；2.T315I突变型CML：针对这一临床难题，Scemblix被证实具有显著疗效。用药方案为每日两次口服，每次200毫克，需整片吞服。若漏服剂量超过6小时，则跳过该剂量，避免过量风险。需注意，肝功能不全患者需调整剂量，用药期间避免与强效CYP3A抑制剂（如伊曲康唑）联用，并定期监测血小板、肝功能等指标。

　　临床试验数据为Scemblix的疗效提供了坚实证据。在T315I突变患者中，24周MMR率高达42%，长期随访中49%的患者维持应答，中位治疗持续时间长达108周。对比其他TKI，Scemblix在ASCEMBL试验中展现了更高的应答率：治疗24周后，Scemblix组的MMR率（25%）显著高于博舒替尼组（13%），且心血管、骨髓抑制等严重副作用发生率更低。这些数据表明，Scemblix不仅有效，且安全性更佳。

　　Scemblix以创新的STAMP靶向机制，为耐药CML患者提供了新的生存路径。其突破性疗效、良好的安全性及联合治疗潜力，使其成为CML治疗中的重要武器。尽管面临经济挑战，但随临床证据的积累和医保政策的优化，Scemblix有望让更多患者获得精准、有效的治疗，推动CML向“慢性病管理”目标更进一步。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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