慢性粒细胞白血病（CML）的治疗虽已取得长足进步，但耐药突变尤其是T315I的出现，仍使部分患者面临无药可用的困境。Scemblix（asciminib）作为革命性的STAMP抑制剂，通过靶向BCR-ABL蛋白的“非经典口袋”，为耐药患者带来了前所未有的治疗希望。

　　适应症明确：1.多线耐药的Ph+CML慢性期：适用于至少接受过两种TKI治疗且失败或无法耐受的患者；2.T315I突变型CML：针对这一最具挑战性的突变类型，Scemblix被证实为关键治疗选择。用药方案为每日两次口服，每次200毫克，需整片吞服，避免咀嚼或压碎。若漏服超过6小时，则跳过该剂量。需注意，用药前需评估肝肾功能，治疗期间避免活疫苗接种，并定期监测不良反应。

　　与传统一线TKI（如伊马替尼）相比，Scemblix的优势在于：1.耐药突变覆盖：对T315I、ABL激酶区复杂突变均有效；2.副作用优化：骨髓抑制、心血管毒性等严重不良反应更少；3.用药灵活性：口服给药，便于长期管理。然而，其价格较高，需综合评估患者经济负担。值得注意的是，Scemblix可与低剂量TKI联合使用，例如联合伊马替尼可使应答率提升至65%，为复杂突变患者提供更多选择。

　　一位58岁CML患者，因T315I突变导致四种TKI治疗失败，病情进展至急变期。使用Scemblix后，2个月血液学指标改善，6个月实现MMR，避免了骨髓移植风险，生活质量显著提升。另一名40岁患者，因达沙替尼导致严重骨髓抑制，改用Scemblix后，血小板计数恢复正常，12个月时达到深层分子应答，回归正常工作。案例表明，Scemblix在挽救治疗中的关键作用。

　　常见不良反应包括肌肉疼痛（25%）、上呼吸道感染（18%）、血脂升高（需定期检测），多数为轻中度。严重不良反应如高血压、胰腺炎需及时医疗干预。治疗期间需每月监测血常规，每3-6个月评估心脏功能，避免与强效CYP3A抑制剂（如克拉霉素）联用。妊娠期间禁用，因其可能影响胎儿发育。

　　Scemblix通过靶向BCR-ABL的STAMP口袋，为耐药CML患者提供了全新的治疗范式。其突破性机制、显著的临床数据、良好的安全性及联合治疗潜力，使其成为CML治疗领域的重要里程碑。尽管面临成本挑战，但随更多地区纳入医保及仿制药发展，Scemblix的可及性将逐步提升，为更多患者带来长期生存的希望，推动CML治疗向精准化、个体化方向深入发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 阿西米尼 https://www.kangbixing.com/drug/axmn/