依库珠单抗（Soliris）作为全球首款C5补体抑制剂，彻底改变了阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒综合征（aHUS）等罕见免疫性疾病的治疗格局。

　　依库珠单抗严格适用于经确诊的四大适应症：PNH、aHUS、难治性重症肌无力和视神经脊髓炎谱系疾病。用药需遵循精准原则：1.PNH：存在补体过度激活证据；2.aHUS：排除其他溶血性尿毒症病因；3.重症肌无力和视神经脊髓炎需临床评估确认难治性。静脉注射给药，初始阶段每周600mg（按体重调整），稳定后每两周一次。需注意：首次用药需住院监测，治疗期间避免活疫苗，定期评估疗效和副作用。

　　临床试验显示，依库珠单抗在PNH患者中使溶血事件减少98%，输血需求从年均12次降至1次，患者生存率从50%提升至接近正常人群。aHUS患者的肾功能恢复率从传统治疗的40%提升至70%，血栓事件减少60%。重症肌无力患者的症状缓解持续时间超过2年，视神经脊髓炎患者的复发率下降80%。例如，某aHUS儿童患者从每月需透析转为药物维持，生长发育恢复正常，验证了其长期疗效。

　　传统疗法如血浆置换需频繁操作且资源受限，激素和免疫抑制剂（如环孢素）副作用显著（如高血压、肾损伤）。依库珠单抗的优势在于：1.精准靶向：直接抑制致病机制，避免无效治疗；2.生存获益：显著延长患者生存时间，改善预后；3.副作用可控：严重感染风险低于传统免疫抑制剂。其局限性在于价格较高，且需终身用药维持。联合治疗如与抗血栓药物（如肝素）配合，可进一步增强疗效。

　　依库珠单抗通过精准抑制C5补体，为罕见免疫性疾病患者提供了从“无药可医”到“长期生存”的跨越。其突破性疗效和安全性，使其成为临床不可或缺的治疗选择。尽管面临挑战，但精准医疗的发展正逐步破解其可及性问题，为患者带来更多希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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