在慢性髓性白血病的疾病进程中，急变期标志着向急性白血病转化，病情急剧恶化，生存期显著缩短。此阶段常伴随复杂的基因突变，尤其是BCR-ABL1的T315I点突变，使多数现有酪氨酸激酶抑制剂失效。普纳替尼通过其独特的丙烯酰胺结构，与激酶结构域形成共价键，绕过传统耐药机制，实现对突变型和野生型BCR-ABL1的全面抑制，从而在疾病晚期仍能发挥显著抗肿瘤活性。

　　普纳替尼适用于加速期或急变期的慢性髓性白血病患者，特别是对既往治疗无效或携带T315I突变者。研究数据显示，在急变期患者中，普纳替尼单药治疗可使约40%的患者实现血液学反应，其中部分可转化为慢性期，为后续造血干细胞移植创造条件。在加速期患者中，主要细胞遗传学反应率可达55%，中位无进展生存期延长至12个月以上。给药方式为口服，通常起始剂量为45mg每日一次，根据耐受性和分子学反应可调整至30mg或15mg维持。

　　一位58岁的女性患者在慢性期接受伊马替尼治疗两年后进展为急变期，骨髓原始细胞占比达30%，基因检测确认T315I突变。因无法立即进行移植，启动普纳替尼治疗。两个月后骨髓原始细胞降至5%以下，外周血象改善，成功转为慢性期，并顺利完成异基因造血干细胞移植。该案例说明，普纳替尼可作为桥接治疗，为患者争取关键的移植机会。

　　与其他治疗方案相比，普纳替尼无需依赖化疗敏感性，作用机制更为精准。相较于传统化疗联合方案，其血液学恢复更快，感染风险相对较低。与干扰素或羟基脲等姑息治疗相比，其分子学反应更深，生存获益更显著。

　　临床应用中必须重视其心血管安全性，建议治疗前进行全面的心血管评估，包括心电图、超声心动图和动脉硬化筛查。治疗期间应控制传统危险因素，如高血压、糖尿病和高脂血症。若出现3级及以上毒性，应暂停用药并评估获益风险比。

　　普纳替尼以其对最难治突变的有效覆盖，为急变期患者点燃了希望之光。尽管伴随一定风险，但在规范监测和个体化管理下，其带来的生存获益远超潜在风险，是现代白血病综合治疗体系中的关键一环。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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