急性髓系白血病是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病，其特点是异常的原始髓细胞大量增殖并抑制正常造血功能。传统化疗虽能诱导部分患者缓解，但复发率高，尤其在老年或复发难治性患者中疗效有限。吉妥珠单抗作为一种抗体药物偶联物，通过将抗CD33单克隆抗体与细胞毒性药物奥唑米星连接，实现对表达CD33的白血病细胞的精准识别与杀伤。CD33抗原在超过80%的急性髓系白血病细胞表面高表达，而在正常造血干细胞中表达较低，这一特性使其成为理想的治疗靶点。

　　吉妥珠单抗适用于新诊断的CD33阳性急性髓系白血病成人患者，以及2岁及以上复发或难治性患者。临床研究显示，在标准化疗基础上联合吉妥珠单抗，可使完全缓解率从约50%提升至60%以上，中位总生存期延长至24个月以上。对于不适合强化疗的老年患者，低剂量吉妥珠单抗单药治疗亦可实现约25%的完全缓解率，显著优于支持治疗。给药方式为静脉输注，通常在化疗周期的特定时间点给药，需预先使用糖皮质激素和抗组胺药物预防输液相关反应。

　　一位68岁的女性患者因乏力、发热就诊，骨髓检查确诊为CD33阳性急性髓系白血病。因合并慢性心功能不全，无法耐受高强度化疗。医生制定低剂量化疗联合吉妥珠单抗方案，治疗两个周期后骨髓达到完全缓解，微小残留病灶检测转阴。后续进行维持治疗，患者生活质量明显改善，可独立完成日常活动。该案例表明，吉妥珠单抗在脆弱人群中仍具良好疗效与安全性。

　　相较于传统挽救性化疗，吉妥珠单抗的血液学毒性更可控，中性粒细胞减少和血小板减少的发生时间较短，恢复更快。与CAR-T等细胞疗法相比，其无需个体化制备，可即用型给药，成本和管理复杂度更低。尽管其不适用于CD33阴性患者，但在阳性人群中展现出稳定疗效。

　　使用过程中需警惕肝毒性，尤其是静脉闭塞性肝病（VOD），发生率约为5%-10%，多见于造血干细胞移植前后使用。应定期监测肝功能，避免与其他肝毒性药物联用。输液反应多发生于首次输注，表现为发热、寒战或低血压，预处理可有效降低风险。妊娠期间禁用，因其可能对胎儿造成伤害。

　　吉妥珠单抗通过免疫靶向与细胞毒作用的有机结合，为急性髓系白血病治疗注入了新的策略。其在提高缓解率、延长生存和改善生活质量方面的价值已获广泛认可，是当前血液肿瘤精准医疗的重要组成部分，为更多患者带来长期生存的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)用于治疗急性髓系白血病的临床疗效如何？

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