武特里西兰是一种通过皮下注射给药的转甲状腺素蛋白导向小干扰核糖核酸药物，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病变成人患者，其通过长效沉默致病基因的表达为这一进展性、致死性疾病提供了创新的治疗手段。遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是由转甲状腺素蛋白基因突变导致错误折叠的转甲状腺素蛋白形成淀粉样纤维沉积，进而损害周围神经、心脏等多器官的疾病。武特里西兰利用RNA干扰机制，其药物分子能与肝脏细胞内特定的信使核糖核酸序列结合并促使其降解，从而减少突变型和野生型转甲状腺素蛋白的生成，从源头上降低导致淀粉样沉积的蛋白质负荷。

　　在关键临床试验中，武特里西兰每三个月一次的皮下给药方案展现出显著且持久的疗效。研究数据显示，与安慰剂相比，接受武特里西兰治疗的患者转甲状腺素蛋白水平持续且深度降低，平均降幅超过80%。更重要的临床终点方面，治疗显著延缓了神经病变的进展，并改善了患者的生活质量评分。该药每三个月注射一次的给药频率，相比需要更频繁给药的其他疗法，大大提升了治疗便利性。首次用药后需观察患者至少数小时。

　　与传统的肝移植或需每周频繁给药的早期反义寡核苷酸药物相比，武特里西兰在给药间隔和患者便利性方面实现了显著进步。肝移植虽是根治性手段，但供体稀缺且手术风险高。武特里西兰则通过简便的皮下注射，实现长效的基因沉默，为患者提供了有效且创伤小的全身性治疗。其常见不良反应主要为注射部位反应，如红肿、疼痛，通常较轻微。由于作用机制是降低所有转甲状腺素蛋白，包括具有正常生理功能的蛋白，因此需要监测维生素A水平并考虑补充。

　　武特里西兰的临床应用改变了遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病变的治疗模式。它使得患者能够通过一种便捷、长效的治疗方案，有效控制疾病的生化基础，从而有望稳定或延缓神经功能损害的进展。医生在启动治疗前会确认患者的基因诊断，并在治疗过程中定期评估神经功能、生活质量以及进行必要的血液监测。这种创新的基因沉默疗法，为全球范围内的患者提供了一种重要的疾病修饰治疗选择，显著减轻了治疗负担，并有望改善患者的长期预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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