培美替尼是一种口服的、选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂，专门用于治疗既往经过治疗、携带成纤维细胞生长因子受体基因融合或重排的、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，其获批标志着胆道系统恶性肿瘤靶向治疗的重要进展。成纤维细胞生长因子受体信号通路的异常激活，特别是基因融合，是驱动部分胆管癌发生发展的重要机制。佩米替尼通过高选择性地抑制成纤维细胞生长因子受体1、2和3的活性，阻断其下游促增殖、存活和血管生成的信号传导，从而抑制肿瘤生长。

　　在一项关键临床试验中，佩米替尼在经治的成纤维细胞生长因子受体2基因融合或重排阳性的胆管癌患者中展现了显著的疗效。研究结果显示，该药获得了可观的客观缓解率，并且中位缓解持续时间与中位无进展生存期均显示出具有临床意义的延长。佩米替尼通常每日一次口服给药，连续服药两周后停药一周，以三周为一个周期循环进行。治疗成功的前提是必须通过检测确认肿瘤存在成纤维细胞生长因子受体2基因改变。

　　与传统的标准化疗方案相比，培美替尼为这部分特定患者提供了疗效更优、针对性更强的治疗选择。胆管癌对常规化疗敏感性有限，二线及后线治疗选择匮乏且疗效不佳。佩米替尼作为首个获批用于胆管癌的靶向药物，其基于生物标志物的精准治疗模式，使得约占胆管癌10%至16%的成纤维细胞生长因子受体2基因融合阳性患者获得了全新的治疗机会。常见的不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、疲劳等，其中高磷血症是其靶点抑制效应的药效学标志，通常可通过饮食调整或使用降磷剂进行管理。

　　随着分子检测在胆道肿瘤中的推广应用，培美替尼已经改变了晚期胆管癌的治疗策略。它强调了在标准治疗失败后，对患者进行成纤维细胞生长因子受体等基因检测的必要性。对于检测出相应靶点阳性的患者，佩米替尼已成为标准治疗选择。医生在处方时会指导患者正确的服药周期，并定期监测血磷水平、肝功能及治疗反应。佩米替尼的应用，不仅为患者带来了新的生存希望，也推动了胆管癌迈入个体化精准治疗的新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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