艾伏尼布是一种口服的、针对异柠檬酸脱氢酶突变体的小分子抑制剂，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶基因突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者，以及特定类型的胆管癌患者，其作用机制聚焦于纠正肿瘤细胞的异常代谢状态。在部分急性髓系白血病患者中，异柠檬酸脱氢酶基因的功能获得性突变会导致代谢产物2-羟戊二酸大量积累，这种物质会阻断正常的造血分化过程，使髓系前体细胞发育停滞并持续增殖。艾伏尼布通过选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶蛋白的活性，从而降低致癌性2-羟戊二酸的水平，促使白血病细胞向成熟细胞分化，而非直接杀伤细胞。

　　在关键临床试验中，艾伏尼布单药治疗为既往接受过大量治疗的异柠檬酸脱氢酶突变阳性复发难治性急性髓系白血病患者带来了具有临床意义的缓解。数据显示，该药能够诱导完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复，并且有相当比例的患者达到了不依赖输血的状态。对于无法接受强化疗的老年新诊断患者，它也是一种选择。该药通常每日一次口服，治疗需持续进行。疗效的发挥严格依赖于用药前通过检测确认异柠檬酸脱氢酶突变的存在。

　　与传统的细胞毒性化疗相比，艾伏尼布代表了一种独特的分化治疗策略。化疗旨在无差别地杀死快速分裂的细胞，副作用较大。而艾伏尼布则是通过逆转白血病细胞的表观遗传异常，诱导其“改邪归正”，重新走上正常的成熟道路。这种机制使其副作用谱不同于化疗，主要包括恶心、腹泻、胆红素升高以及需要特别警惕的分化综合征。分化综合征是此类药物可能引发的严重不良反应，表现为发热、呼吸困难、肺浸润等，但通过早期识别和及时使用皮质类固醇通常可以有效控制。

　　艾伏尼布的出现，使得异柠檬酸脱氢酶突变从单纯的分子标志物转化为可干预的治疗靶点，丰富了急性髓系白血病精准治疗的版图。它为那些携带此突变、且对传统治疗耐药或不耐受的患者，提供了一个有效且口服便捷的精准治疗选择。在临床实践中，医生会结合患者的突变状态、年龄、体能状况和治疗史来制定个体化方案，并在治疗全程密切监测血液学反应、分子学变化以及分化综合征的迹象。艾伏尼布的成功应用，验证了靶向肿瘤代谢在血液肿瘤治疗中的巨大潜力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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