瑞司美替罗是一种口服的、甲状腺激素受体β选择性激动剂，被批准用于治疗伴有中度至重度肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎成人患者，其通过特异性激活肝脏中的甲状腺激素受体β，旨在从代谢根源上干预这一疾病的进展。非酒精性脂肪性肝炎的特征是肝脏脂肪过度堆积、炎症和肝细胞损伤，可进展为肝纤维化、肝硬化甚至肝癌。甲状腺激素受体β在调控肝脏脂质代谢、胆固醇稳态和能量消耗中起核心作用。瑞司美替罗通过高选择性激动该受体，上调肝脏对脂肪酸的摄取、氧化和排出，并抑制新生脂肪生成，从而减少肝脏脂肪含量，并可能减轻随之而来的炎症和纤维化。
在一项针对伴有显著纤维化的非酒精性脂肪性肝炎患者的关键临床试验中，瑞司美替罗达到了主要研究终点。与安慰剂相比，接受瑞司美替罗治疗的患者在治疗一年后，实现肝脏脂肪含量降低、且肝纤维化无恶化的比例显著更高。同时，药物也改善了多项关键的肝损伤和纤维化血清学标志物。该药通常每日一次口服，与食物同服。由于其作用机制，治疗期间需要监测甲状腺激素水平，因为药物可能会通过负反馈调节抑制垂体分泌促甲状腺激素，导致血清促甲状腺激素水平降低，但这与甲状腺功能减退症不同，通常无需干预。
与目前主要以生活方式干预（饮食和运动）为基础、缺乏获批药物的治疗现状相比，瑞司美替罗的批准具有里程碑意义。它为这一流行率高、疾病负担重的慢性肝病提供了第一个针对核心病理生理学机制的药物疗法。此前，非酒精性脂肪性肝炎的药物治疗选择极为有限。瑞司美替罗通过靶向肝脏代谢，直接作用于脂肪堆积这一始动因素。常见的不良反应包括腹泻、恶心、皮肤瘙痒和便秘，大多数为轻度至中度。与广泛的甲状腺激素激动剂不同，其对心脏和骨骼中的甲状腺激素受体α选择性低，旨在减少对心血管系统和骨代谢的潜在影响。
瑞司美替罗的临床应用，为非酒精性脂肪性肝炎的治疗开启了药物干预时代，并强调了在疾病进展至晚期肝硬化前进行积极干预的重要性。它适用于经肝活检证实的、伴有显著纤维化的非酒精性脂肪性肝炎患者。医生在处方前会评估患者的甲状腺功能、肝功能及心血管状况，并在治疗过程中定期监测肝酶、肝纤维化标志物和药物不良反应。该药的出现，为患者和医生提供了控制疾病进展、改善肝脏健康的重要工具，是非酒精性脂肪性肝炎治疗领域的重大突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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