沃拉西地尼是一种口服的、选择性双重突变体异柠檬酸脱氢酶抑制剂，专门用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶基因突变的复发或难治性低级别胶质瘤成人患者，其通过纠正肿瘤细胞的代谢异常，为这类中枢神经系统肿瘤提供了首款针对明确驱动基因的口服靶向疗法。在异柠檬酸脱氢酶突变的胶质瘤中，突变酶产生致癌代谢物2-羟戊二酸，后者竞争性抑制依赖α-酮戊二酸的双加氧酶，导致基因组整体超甲基化等表观遗传紊乱，驱动肿瘤发生并阻碍细胞正常分化。沃拉西地尼的作用机制在于选择性抑制突变型异柠檬酸脱氢酶1和异柠檬酸脱氢酶2的活性，从而降低肿瘤细胞内2-羟戊二酸水平，逆转异常的甲基化模式，促使肿瘤细胞分化或抑制其生长。

　　在一项针对残留或复发异柠檬酸脱氢酶突变低级别胶质瘤的关键临床试验中，沃拉西地尼展现了卓越疗效。与安慰剂相比，接受沃拉西地尼治疗的患者其无进展生存期获得显著且具有临床意义的延长，疾病进展或死亡风险大幅降低。同时，治疗也延迟了患者需要接受更具侵袭性放疗或化疗的时间。该药通常每日一次口服给药，治疗需持续进行。其疗效的发挥严格依赖于肿瘤组织检测证实存在异柠檬酸脱氢酶1或异柠檬酸脱氢酶2基因突变。

　　与此前以手术和放疗为主、缺乏有效系统药物的治疗模式相比，沃拉西地尼的获批具有里程碑意义。传统治疗对无法完全切除或复发的肿瘤效果有限，且放疗对年轻患者的神经认知功能存在长期影响。沃拉西地尼作为首个专门针对异柠檬酸脱氢酶突变胶质瘤的口服靶向药，提供了一种全新的、基于疾病分子机制的全身性治疗选择。其耐受性总体良好，最常见的不良反应包括肝酶升高、疲劳、头痛和恶心，大多数为轻度至中度，通过监测和适当处理可控。这避免了传统放化疗的显著骨髓抑制等毒性。

　　沃拉西地尼的临床应用，标志着脑胶质瘤治疗正式迈入精准靶向时代，并使得对所有低级别胶质瘤进行异柠檬酸脱氢酶突变检测成为新的标准流程。它为携带该突变的患者，特别是那些面临复发或不愿立即接受放疗的患者，提供了一个能够有效控制病情、改善预后的重要口服治疗选项。医生在处方前会确认分子病理诊断，并在治疗期间定期监测肝功能与磁共振影像。沃拉西地尼不仅改善了疾病控制率，更有望提高患者的生活质量，是神经肿瘤学领域的一项重大突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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