瑞司美替罗是一种口服的、肝脏靶向的甲状腺激素受体β选择性激动剂，用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎成人患者。非酒精性脂肪性肝炎是非酒精性脂肪性肝病的进展形式，以肝细胞脂肪变性、炎症和肝纤维化为特征，可进一步发展为肝硬化、肝功能衰竭甚至肝癌，长期以来缺乏获批的直接治疗药物，瑞司美替罗的获批填补了这一重大临床空白。

　　其作用机制巧妙地利用了甲状腺激素受体在肝脏代谢中的核心调节作用。甲状腺激素受体存在α和β两种亚型，其中β亚型在肝脏中高度表达，负责调控一系列与脂质代谢、能量消耗相关的基因。瑞司美替罗被设计为高度选择性激活β亚型，而对主要分布于心脏和骨骼的α亚型影响极小。通过激活肝脏中的甲状腺激素受体β，该药物能够上调肝脏对脂肪酸的摄取、氧化和清除，同时抑制脂肪酸的合成，从根本上减少肝脏内的脂肪堆积。此外，它还能改善线粒体功能，减轻肝脏的氧化应激和炎症，从而有望延缓甚至逆转肝纤维化的进程。

　　关键临床试验结果证实了其双重获益。在伴有中度以上肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎患者中，与安慰剂相比，每日一次口服瑞司美替罗治疗显著提高了两项主要终点达标率：一是肝脏脂肪含量通过磁共振成像质子密度脂肪分数测定的相对降幅，二是肝纤维化至少改善一个级别且非酒精性脂肪性肝炎没有恶化的患者比例。这意味着该药物既能有效减少肝脏脂肪，又能改善肝脏的瘢痕组织。该药总体耐受性良好，常见不良反应包括腹泻、恶心和瘙痒。

　　与主要通过控制体重和合并症（如糖尿病）来间接干预疾病的生活方式干预相比，瑞司美替罗是首个直接针对肝脏内在代谢紊乱的获批药物。它并非旨在替代健康饮食和运动，而是作为一种重要的药物治疗补充。与一些在研的其他作用机制药物相比，其靶向肝脏受体β的特点旨在最大程度发挥肝脏益处的同时，避免对心脏等器官的潜在影响。瑞司美替罗的上市，为非酒精性脂肪性肝炎患者提供了首个具有明确病理改善作用的药物治疗选择，开启了该疾病药物治疗的新纪元。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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