胶质瘤是成人最常见的恶性原发性脑肿瘤，其中IDH(异柠檬酸脱氢酶)突变型2级胶质瘤可导致严重残疾与过早死亡。沃拉西地尼(Vorasidenib)是一款口服脑渗透性抑制剂，能特异性抑制突变型IDH1与IDH2酶，此前已在IDH突变型胶质瘤中显示出初步疗效。沃拉西地尼是一款具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白。在IDH突变神经胶质瘤中，该药物通过降低突变IDH1和IDH2酶的活性来帮助控制疾病，同时保护健康细胞。沃拉西地尼本次获批主要基于一项3期INDIGO试验(NCT04164901)的振奋数据，该数据同步发表于《新英格兰医学杂志》。

　　该研究共纳入331例残留或复发性2级IDH突变型胶质瘤患者，这些患者除手术外未接受过其他治疗，按方案随机分配至沃拉西地尼组(168例)或安慰剂组(163例)。研究中位随访14.0个月(四分位距IQR：10.1-17.9)，随访至14.2个月时，仍有226例患者(68.3%)持续接受对应治疗。结果显示：沃拉西地尼(Vorasidenib)组的中位无进展生存期(PFS)达27.7个月(95%CI：17.0-无法估计)，显著优于安慰剂组的11.1个月(95%CI：11.0-13.7);两组疾病进展或死亡风险比(HR)为0.39(95%CI：0.27-0.56，P<0.001)。此外，沃拉西地尼组中位影像学无进展生存期(从随机化至盲法独立审核确认的首次疾病进展或死亡)同样为27.7个月(95%CI：17.0-未估计)，安慰剂组为11.1个月(95%CI：11.0-13.7)，风险比与主要终点一致(HR=0.39，95%CI：0.27-0.56，P<0.001)。

　　沃拉西德尼（Voranigo）作为一款针对特定类型脑胶质瘤的创新药物，为患者带来了新的治疗希望。尽管它目前尚未在国内上市且未纳入医保，但其在临床研究中展现出的疗效和安全性，让我们看到了脑胶质瘤治疗的新方向。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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