对于急性白血病治疗，特定基因突变亚型的患者长期面临治疗选择有限的困境。KMT2A重排急性白血病和NPM1突变急性髓系白血病是两种常见的遗传学亚型，传统化疗疗效有限，预后较差。2024年至2025年，美国FDA先后批准瑞维美尼用于治疗这两类难治性白血病，为患者带来了新的希望。
瑞维美尼是一种首创的口服menin抑制剂，由Syndax Pharmaceuticals公司研发，商品名为Revuforj。2024年11月15日，美国FDA首次批准瑞维美尼用于治疗携带KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病，适用于1岁及以上的成人和儿童患者。2025年10月24日，FDA进一步扩展其适应症，批准用于携带易感NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病，同样适用于1岁及以上的成人和儿童患者，且无满意的替代治疗方案。
瑞维美尼的获批标志着急性白血病靶向治疗的重要突破。NPM1突变是成人AML中最常见的基因突变，约占总病例的30%，而KMT2A重排在婴儿白血病和继发性AML中较为常见。在此之前，这两类患者复发后缺乏有效的靶向治疗方案。
在规格方面，瑞维美尼的剂量根据患者体重和是否联用强CYP3A4抑制剂进行调整。体重≥40公斤且未联用强CYP3A4抑制剂的患者，推荐剂量为270毫克每日两次；联用强CYP3A4抑制剂时，剂量减至160毫克每日两次。体重<40公斤的患者则根据体表面积计算剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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