阿拉杰里综合征是一种罕见的常染色体显性遗传，累及肝脏、心脏、骨骼、眼睛等多个器官的疾病。据国外统计数据显示，每30000个新生儿中就有一位该疾病患儿。很多患儿在出生两周后黄疸不退或者出生后的三个月内出现黄疸，表现为全身泛黄、大便呈白陶土样。会因慢性胆汁淤积及其引发的严重瘙痒症状而频繁入院，辗转各处求医、耗费数年才得到确诊。阿拉杰里综合征的发病率极低，由于尚未被收录至我国罕见目录，社会各界对该疾病意识不高，确诊极为不易。

　　瘙痒是最影响患儿生活质量的症状之一，发生瘙痒后患儿不断抓挠导致皮肤破损、毁容，严重地影响患者和看护者的睡眠和生活质量。另外，当患儿肝硬化发展为失代偿期，出现慢性肝衰竭，将可能面临肝移植手术。而肝移植并非一劳永逸的解决方案，术后可能存在并发症，且需要终身使用免疫抑制剂，加重肾脏负担，影响长期生存。此外，移植后10-20年仍然存在较高几率的移植物死亡，患儿将面临二次移植的风险。因此，及时在早期控制患者的瘙痒黄疸等症状，保护肝功能对患者的生活质量及长期生存是非常重要的。

　　奥维昔巴特（Odevixibat）是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂，每日口服一次，可减轻胆汁淤积，改善瘙痒和睡眠2021年7月16日获得欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗6个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者。2021年7月20日获得美国FDA批准，用于3个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC)患者的瘙痒治疗。奥维昔巴特属于一类能够显著且快速解决瘙痒问题的药物。当使用这些胆汁酸转运抑制剂时，会看到瘙痒评分下降，而且下降得相当快，并且至少在研究期间，这种效果似乎能持续。奥维昔巴特最终的长期治疗评估目标是，在无需患者进行肝移植的情况下对阿拉杰里综合征进行管理。IBAT抑制剂的数据集显示，接受治疗的患者在不进行移植的情况下生存率有所提高，这可能部分归因于对患者瘙痒症状和生活质量的积极影响。虽然血清胆汁酸水平的改善与疾病管理的关联尚不明确，但更多关于使用IBAT抑制剂治疗胆汁淤积性疾病的研究，可能会进一步阐明这一益处的真正意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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