肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，简称ALS），俗称“渐冻症”，这是一种不可逆的致死性运动神经元病，主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩，逐渐失去运动功能，像被“冻住”一般，所以俗称“渐冻人”。该病一般进展迅速，半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年，最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。据估计，ALS在全球范围内的发病率约为十万分之二。尽管大约5%-10%的病例与遗传有关，但ALS的病因至今不明，可能涉及遗传和环境因素。

　　Albrioza（AMX0035，PB-TURSO）是一种由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO，又名ursodoxicoltaurine）组成的专有口服固定剂量复方制剂。PB是一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡。TURSO是一种Bax抑制剂，旨在通过凋亡减少细胞死亡。PB和TURSO在固定剂量配方中联合使用，靶向肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。

　　Albrioza的批准基于CENTAUR的临床数据，这是一项在137名ALS受试者中进行的多中心2期临床试验，实验包括6个月的随机安慰剂对照期和开放标签长期随访期，受试者接受了治疗在内的24周中，Albrioza的肌萎缩侧索硬化功能评定量表-修订版(ALSFRS-R)平均得分高出2.32分。这表明临床功能下降有统计学意义的显著减少。CENTAUR的详细数据发表在《新英格兰医学、肌肉与神经杂志》和《神经病学、神经外科和精神病学杂志》上。

　　Amylyx制药公司致力于开发新疗法和其他神经退行性疾病。近日，该公司宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已附条件批准Albrioza（又名AMX0035，PB-TURSO）：用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）。ALS是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。临床数据显示，无论是作为单药治疗还是添加至ALS现有治疗方案中，与安慰剂组患者相比，Albrioza治疗组患者在功能结果方面显示出统计学意义和临床意义的改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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