A型血友病是一种连锁出血性疾病，由编码因子（F）VIII的基因缺陷引起，每10 000名男性新生儿中就有1或2人受到影响。血友病的治疗取决于其临床严重程度，最常涉及使用血浆衍生或重组FVIII浓缩物的替代疗法。替代疗法在血友病A的临床管理中具有重大益处，并且在预防性给药时，它可以显着减少自发性出血事件。艾米珠单抗（Emicizumab）适用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗以防止出血或降低出血发生的频率。

　　艾米珠单抗（Emicizumab）作为第三代变体，可以作为一种重组的人源化双特异性单克隆抗体，通过桥接FIXa和FX来恢复缺失的活化因子VIII(FVIII)的功能，以促进A型血友病患者的有效止血。3期临床研究（HAVAN 1）是一项随机、多中心、开放标签研究，在109例体内已产生因子VIII抑制剂（针对凝血因子VIII的中和性抗体）的12岁及以上A型血液病患者中开展，评估了艾米珠单抗（Emicizumab）预防性用药的疗效和安全性。数据显示与未接受预防性用药的患者组相比，接受艾米珠单抗（Emicizumab）预防性用药的患者组随时间推移，出血次数表现出统计学意义的显著减少，达到了研究的主要终点。

　　此外，该研究也达到了全部次要终点，在既往已接受绕过剂（bypassing agent）预防性治疗的患者中开展的一项自身（intra-patient，指同一病人、病人本身）比较分析显示，患者接受艾米珠单抗（Emicizumab）预防性治疗后随时间推移出血次数也表现出统计学意义的显著减少。患者在用药期间，可能会出现荨麻疹；呼吸困难；面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀；注射部分反应；头痛和关节痛，必要时请立即停药并咨询主治医师。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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