自身炎症性疾病是一组具有遗传异质性的风湿免疫病，由于基因突变使其编码蛋白发生改变，从而引发固有免疫的异常激活，最终导致全身或者器官的炎症。目前，已报告了30余种以基因定义的自身炎症性疾病，其中许多与白介素（IL）-1通路直接或者间接相关。尽管这些自身炎症性疾病很罕见，但是发热、关节痛和皮疹常为它们的共同特征，因此许多患者会到风湿免疫科就诊。
阿那白滞素（Anakinra）是一种重组人白细胞介素-1（IL-1）受体拮抗剂（IL-1Ra），由153个氨基酸残基组成。与天然人IL-1Ra不同，阿那白滞素在氨基末端多了一个蛋氨酸残基。该药物与IL-1受体结合，与IL-1α和β竞争并抑制其活性。阿那白滞素适用于治疗18岁及以上、一种或多种改善病情的抗风湿药物（DMARD）治疗无效的类风湿性关节炎（RA）患者，以及新生儿发病的多系统炎症性疾病（NOMID）和白细胞介素-1受体拮抗剂缺乏症（DIRA）的治疗。由于IL-1在炎症和免疫反应中发挥重要作用，阿那白滞素也用于炎症性疾病的超说明书治疗。
阿那白滞素采用大肠杆菌表达系统生产。2001年11月14日，该药物获FDA批准用于治疗类风湿性关节炎。之后，该药物分别于2012年12月21日和2020年12月18日获批用于治疗非典型性中耳炎（NOMID）和类风湿性关节炎（DIRA）。一些研究评估了阿那白滞素在治疗2019年冠状病毒病（COVID-19）中的应用。2022年11月8日，FDA发布了阿那白滞素的紧急使用授权（EUA），用于治疗有进展至严重呼吸衰竭风险的住院COVID-19患者。
白细胞介素-1（IL-1）在炎症和免疫反应中发挥重要作用。炎症刺激会触发其产生，并与IL-1受体结合，从而激活多种机制。IL-1受体的活性也受天然存在的IL-1受体拮抗剂（IL-1Ra）的调节，该拮抗剂会竞争IL-1受体的结合位点。类风湿性关节炎（RA）患者的IL-1水平升高，从而诱导软骨降解并刺激骨吸收，而RA患者滑膜和滑液中的IL-1Ra含量无法与体内的高水平IL-1竞争。阿那白滞素（Anakinra）是一种重组的非糖基化IL-1Ra，它通过与IL-1受体结合来竞争并抑制IL-1；因此，服用该药物可减轻RA患者的炎症反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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