肢端肥大症是一种罕见且诊断困难的疾病，在95%以上的病例中，由生长激素(GH)分泌的垂体腺瘤引起。生长激素的过度分泌导致胰岛素样生长因子1(IGF-1)的过度分泌，从而导致多系统疾病，其特征为躯体过度生长、多种共病、身体畸形和死亡率增加。长效帕瑞肽（Pasireotide pamoate）于2014年12月15日获得欧洲药品管理局（EMA）批准，2014年11月19日获得美国食品药品管理局（FDA）批准。FDA批准该药适用于手术治疗效果不佳和/或不能选择手术的肢端肥大症患者，EMA批准该药适用于不能选择手术或手术后尚未治愈且使用另一种生长抑素类似物（SRL）治疗不能充分控制的成人肢端肥大症患者。
长效帕瑞肽，由于其SSTR独特的多配体结合能力，SSTR2或SSTR5定量表达检测可以预示GH肿瘤在多大程度上更容易对其产生积极的治疗反应。长效帕瑞肽能够激活SSTR5苏氨酸333残基的磷酸化，这是长效帕瑞肽作用调节SSTR5运输和内化的关键特异性生物靶点，而第一代SRL则没有观察到这一点。研究表明：手术治疗后，对于那些未能治愈的病例，垂体腺瘤的分子和病理模式可能非常有帮助。因此，当腺瘤为致密颗粒型，E-cadherin、SSTR2、AIP高表达，SST5和Ki-67低表达时第一代SRL（奥曲肽或兰瑞肽）将是最佳选择。而相反，即腺瘤为稀疏颗粒型、E-cadherin、SSTR2、AIP低表达，SST5和Ki-67高表达时，最适合长效帕瑞肽。
长效帕瑞肽作为第二代SRL，与第一代SRL相比增强了生长抑素受体（SSTR）的结合谱，即对SSTR1、2、3和SSTR5亚型具有高亲和力(尤其对SSTR5的亲和力最高)，具有更好的临床和生化控制率，且安全性良好。因此，对于不能选择手术或手术后尚未治愈且使用第一代SRL治疗不能充分控制的成人肢端肥大症患者，长效帕瑞肽可以作为新的治疗选择。随着国内肢端肥大症患者正式接受第二代生长抑素类似物---长效帕瑞肽（Pasireotide pamoate）的治疗，这将成为我国肢端肥大症状患者群体治疗药物新的突破，也将为后续更多患者的治疗及真实世界案例积累丰富经验，最终使中国患者获得更优质的药物治疗，享受更好的健康生活。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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