阿那格雷(Anagrelide、安归宁)是一种用于降低血小板的药物，主要用于治疗原发性血小板增多症(ET)与骨髓增生性肿瘤(MPN)所导致的血小板异常升高。其通过抑制巨核细胞的成熟和分化，减少血小板的生成，而对红细胞和白细胞的生成影响极小。它主要用于治疗原发性血小板增多症（ET）和真性红细胞增多症（PV）并发血小板增多，以降低血栓形成和出血风险。对于羟基脲耐药或不耐受的患者，阿那格雷是标准的二线选择。相比于传统化疗药（如羟基脲）可能引起全血细胞减少，阿那格雷的“靶向性”更强，主要作用于血小板系。

　　一项大规模研究共纳入了942名患有不同骨髓增生性肿瘤的成人患者，其中包括551名原发性血小板增多症(ET)、117名真性红细胞增多症(PV)、178名慢性髓系白血病(CML)以及其他类型的患者。1.治疗门槛与目标参与研究的患者血小板水平非常高，需满足特定条件：两次测量均≥90万/μL，或≥65万/μL且伴有相关症状。治疗目标是使血小板计数降至生理水平(15万-40万/μL)或接近该范围。研究将“有效”定义为：在至少4周内，将血小板降至≤60万/μL，或比治疗前基础值降低至少50%。2.治疗与效果患者起始剂量较低，根据反应调整，每日最高不超过12毫克。平均治疗时间因疾病类型而异，在40至67周之间，约23%的患者治疗长达2年以上。数据显示，治疗效果显著且持久：治疗前：患者平均血小板计数高达113.1万/μL。治疗4周后：平均迅速下降至68.3万/μL。长期来看：疗效持续巩固，治疗2年、3年、4年时，平均血小板计数分别稳定在46.0万/μL、43.7万/μL和45.7万/μL。此外，阿那格雷在已接受过放血治疗或其他药物(如羟基脲、干扰素等)的患者中，同样显示有效。

　　儿童患者研究安全性及剂量探索

　　一项专门针对儿童患者的研究，共纳入18名7-16岁的原发性血小板增多症患儿，并与17名成人患者进行对比。1.治疗经验与剂量绝大多数患儿(17/18)在入组前已平均接受阿那格雷治疗2年，说明该药在儿童中长期使用的临床经验。回顾资料显示，儿童与成人患者的起始中位日剂量相似，均为1毫克。对于刚开始用药的6名患者，研究采用的起始剂量更为谨慎，为每日0.5毫克。2.维持剂量研究结束时，各年龄组的每日维持剂量相近：7-11岁儿童：中位日剂量1.75毫克；12-16岁青少年：中位日剂量2.25毫克；成人：中位日剂量1.5毫克。这一结果表明，在达到稳定疗效后，儿童患者所需的维持剂量与成人相似，为儿科用药提供了初步的剂量参考依据。

　　综合成人与儿童临床研究数据，阿那格雷在降低由骨髓增生性肿瘤引起的异常升高的血小板计数方面，展现出明确的疗效和持续的控板作用。在成人中，它能显著且长期地将血小板计数降低至安全范围。在儿童患者中，其应用具有一定经验，维持剂量与成人接近，但起始用药通常更为谨慎。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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