免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病,主要特征是血小板自身抗原免疫耐受性丢失,导致体液和细胞免疫异常活化,共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。常规ITP治疗包括糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白G(IgG)、脾切除术和促血小板生成药物等,但仍有相当数量的患者长期存在重度血小板减少、自发性或创伤诱发出血的风险。即使某些患者无症状,血小板计数低于20-30×109/L时也需要治疗。
福坦替尼属于脾脏酪氨酸激酶(spleen tyrosine kinase,SYK)抑制剂,能够阻断巨噬细胞吞噬血小板,对此前治疗疗效不佳的ITP患者极有发展前景。2018年4月,美国FDA首推Fostamatinib用于治疗对其他药物治疗无效的ITP。福坦替尼能抑制巨噬细胞吞噬作用、并能减少针对血小板自身抗体的产生。对于接受至少一种治疗无效的ITP患者,接受福坦替尼治疗24周后,18%患者可获得血小板持续稳定升高。福坦替尼是一种激酶抑制剂,适用于治疗对既往治疗应答不足的慢性免疫性血小板减少症(ITP)成年患者的血小板减少症。启用福坦替尼时,每日两次,每次100mg,可随餐或不随餐服用。4周后,如果需要,增加至150mg,每天两次,以达到血小板计数至少50x10⁹/L,降低出血风险。若治疗12周后,血小板计数没有增加到足以避免临床重要出血的水平,则停止使用福坦替尼。
根据目前研究可知,老年患者与年轻患者相较,发生不良反应无明显差别。福坦替尼最常见的药物副作用为恶心、呕吐及腹泻等胃肠道反应,其中严重腹泻仅占1%。其次为轻度肝功能受损、收缩压升高及体重增加。约有9%患者显示肝功能指标会明显升高,绝大多数患者在2~6周内经剂量调整后,可恢复到正常水平。当患者收缩压为130~139 mmHg或舒张压为80~89 mmHg,应开始服用或增加抗高血压药物剂量。此外,育龄期女性在治疗期间及服末次剂量后至少1个月必须采取有效的避孕措施,对于哺乳期女性,建议在治疗期间及服末次剂量后至少1个月内,暂停哺乳。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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