局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的当前分类包括4个亚型：原发性免疫介导型、遗传性、继发性和病因未明性。根据此方案，患者采用经验性治疗，联合使用非特异性肾保护药物和免疫抑制剂，以减少蛋白尿并保护肾功能。目前的疗法仅能在不到1/4的患者中实现疾病缓解，所有可用的治疗方案均伴随着显著的副作用，这些副作用在实际应用中限制了它们的使用。遗传性FSGS对糖皮质激素和大多数可用的二线免疫抑制治疗均不敏感，受累患者进展至肾衰竭的风险很高，且常发生在非常年轻的人群中。有效治疗的缺乏凸显了这一患者亚群对更优支持性或靶向治疗的迫切未满足需求。

　　DUPLEX试验评估了司帕生坦与最大标签剂量厄贝沙坦在371例经活检证实为FSGS或有与基因突变相关的FSGS记录的患者中的有效性和安全性，排除了已知有继发性病因的患者。司帕生坦是一种双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂，可阻断内皮素-1和血管紧张素II通路，而这两条通路是FSGS中足细胞损伤和肾脏损伤的关键介导因素。总体而言，研究结果表明，与活性对照药厄贝沙坦相比，司帕生坦显著且持续地减少了蛋白尿。这项事后分析评估了司帕生坦在DUPLEX试验中纳入的遗传性FSGS患者亚组（包括足细胞蛋白变异、COL4A3–5变异或高风险APOL1等位基因患者）中降低蛋白尿的疗效。

　　总之，与完整DUPLEX试验队列的结果一致，研究者观察到与最大剂量厄贝沙坦相比，司帕生坦在所有遗传性FSGS亚型中（包括由编码足细胞蛋白的基因单基因变异、COL4A3–5基因变异以及APOL1高风险基因型引起的病例）均能在约2年内实现快速且持续的蛋白尿降低。这些结果表明，司帕生坦在蛋白尿减少和潜在肾保护方面的作用在常对其它治疗干预产生抵抗的遗传性FSGS患者中仍得以保留。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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