伏索利肽（vosoritide）是一种C型利钠肽（C-type natriuretic peptide，CNP）类似物，通过改良的CNP与利钠肽受体-B（NPR-B）结合，拮抗因基因变异造成的过度FGFR3下游信号传导，从而恢复患儿骨骼生长。2021年8月，伏索利肽在欧盟上市；同年11月，其获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗5岁及以上骨骺(生长板)开放的软骨发育不全的儿童，商品名为Voxzogo。据悉，该药是目前全球获批的唯一一款用于软骨发育不全的治疗药物。

　　软骨发育不全（ACH）是一种罕见骨骼发育障碍性疾病，患者主要表现为短肢型侏儒症，身高显著低于同龄人，并常伴随枕骨大孔狭窄、睡眠呼吸暂停、脊髓压迫等严重并发症，导致行动受限、多器官功能障碍甚至危及生命。伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）类似物。在软骨发育不全患者中，由于成纤维细胞生长因子受体3基因（FGFR3）发生功能获得性突变，软骨内骨生长（骨组织生成的一个重要过程）受到负向调控。伏索利肽作为FGFR3下游信号通路的正向调节剂，可促进软骨内骨生长。2021年11月，美国FDA加速批该药用于增加5岁及以上骨骺（生长板）未闭合的软骨发育不全儿科患者的线性生长。该药是FDA批准的首个用于软骨发育不全儿童的治疗药物。一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究评估了伏索利肽在5岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童中的疗效，受试者者被随机分配接受伏索利肽或安慰剂治疗，每日给药1次，持续52周。结果显示，伏索利肽显著增加了生长速度，在52周时的平均生长速度比安慰剂组高出1.57厘米/年。

　　伏索利肽的成功获批，其超越性在于它验证了针对特定骨骼发育障碍的精确信号通路调控是可行的治疗策略。它不仅仅是一款促进生长的药物，更是转化医学的典范：从发现ACH的致病基因和信号通路，到理解内源性CNP的代偿作用，最终开发出替代/增强这一补偿机制的有效疗法。它为软骨发育不全患者带来了改变疾病自然进程的希望，并为治疗其他由类似信号通路异常引起的骨骼发育不良疾病开辟了道路。伏索利肽的故事，标志着遗传性骨骼疾病治疗进入了精准靶向的新时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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