肝母细胞瘤（hepatoblastoma，HB）是一种来源于上皮的肝脏恶性肿瘤，常见于儿童。2024年4月，发表在J Hepatol的一项研究显示，对于高危、复发和难治的HB，帕比司他联合长春新碱和伊立替康的方案，可以缩小肿瘤的大小。由于治疗选择有限，转移性、难治性和复发性HB患者生存率低于50%。为了为这些患者开发新的治疗策略，研究人员所在的实验室开发了一个临床前测试通道。鉴于组蛋白脱乙酰酶（histone deacetylase，HDAC）抑制已被提出用于HB，研究人员假设可以找到一种利用HDAC抑制剂的有效联合治疗策略。

　　帕比司他是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，与硼替佐米和地塞米松联合使用，用于治疗已接受过至少2种既往治疗方案（包括硼替佐米和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤患者。该适应症在基于无进展生存期的加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。FARYDAK的推荐起始剂量为20 mg，每隔一天口服一次，每周3剂，在每个21天周期的第1周和第2周，最多8个周期。对于具有临床获益且未经历未解决的严重或医学上显着毒性的患者，考虑继续治疗另外8个周期。治疗的总持续时间可能长达16个周期（48周）。帕比司他与硼替佐米和地塞米松联合给药。硼替佐米的推荐剂量为1.3 mg/m 2注射给药。地塞米松的推荐剂量是每天饭后口服20毫克。

　　帕比司他会导致骨髓抑制，包括严重的血小板减少症、中性粒细胞减少症和贫血。在复发性多发性骨髓瘤患者的临床试验中，接受FARYDAK治疗的患者中有67%出现3至4级血小板减少症，而对照组为31%。接受FARYDAK治疗的患者中有31%因血小板减少症导致治疗中断和/或剂量调整，而对照组患者中这一比例为11%。对于接受FARYDAK患者，33%需要血小板输注相比对照组中患者10%。帕比司他治疗组中34%的患者出现严重中性粒细胞减少症，而对照组患者中这一比例为11%。10%接受FARYDAK治疗的患者因中性粒细胞减少症导致治疗中断和/或剂量调整。与对照组相比，FARYDAK治疗组患者粒细胞集落刺激因子(G-CSF)的使用率更高，分别为13%和4%。获取基线CBC并在治疗期间每周监测CBC（如果有临床指征，则应更频繁地监测）。建议对骨髓抑制进行剂量修改。由于65岁以上患者骨髓抑制频率增加，更频繁地监测CBCs。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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