进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）是一组罕见的遗传性疾病，胆汁酸在肝脏内积聚，损害肝细胞，逐渐导致肝功能异常。PFIC1和PFIC2通常在婴儿期或幼儿期发病，PFIC3可在婴儿期至青春期起病。男女发病率相当，约为每5万至10万新生儿中1例。患者常出现严重瘙痒，可导致皮肤损伤、失眠、注意力不集中和成绩下降，严重影响生活质量。奥维昔巴特（BYLVAY）适用于治疗3个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒症状。用途限制对于携带特定ABCB11基因变异（导致胆盐输出泵蛋白无功能或完全缺失）的2型PFIC亚组患者，奥维昔巴特可能无效。

　　PEDFIC-1研究显示，奥维昔巴特治疗组瘙痒评分较基线显著降低，安慰剂组基本无变化；33%的患者血清胆汁酸降幅超过70%，而安慰剂组这一比例为零。长期随访中61%的患者瘙痒评分持续降低，睡眠质量明显提升。该药更重要的意义在于——让PFIC患儿有了首个非手术靶向治疗选择，有效延缓了手术需求。多项国际三期临床试验结果显示：在为期24周的随机双盲安慰剂对照试验中，奥维昔巴特治疗组的瘙痒评分（ObsRO）降低约40%，血清胆汁酸水平下降超过56%，而安慰剂组无明显改善。长期随访数据显示，持续用药72周的患者中，93%的患者瘙痒症状得到缓解。在ALGS患者的ASSERT研究中，治疗24周后68%的患儿瘙痒评分改善≥30%，且瘙痒缓解可持续至144周。也就是说，奥维昔巴特并非“包治肝病”的神药，但在缓解顽固性瘙痒、降低胆汁酸水平方面确有切实的临床证据。

　　对于进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者而言，奥维昔巴特的出现，不仅打破了“无有效靶向药、依赖手术”的绝望困境，更驱散了困扰患者的顽固性瘙痒与肝病阴霾。它的重要性，不仅在于创新的作用机制、确切的疗效和良好的安全性，更在于它填补了我国PFIC靶向治疗的空白，让曾经“无药可医”的罕见病患者，能够通过便捷、安全的口服药物，缓解症状、延缓病情，重新拥抱正常的生活与成长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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