进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种让患儿和家长都备受煎熬的疾病。由于基因突变导致肝细胞排泄胆汁障碍，胆汁酸在肝内积聚，引发严重的瘙痒——患儿常常把自己抓得遍体鳞伤，无法安睡，甚至因长期胆汁淤积而发展为肝硬化和肝衰竭。过去，唯一的根治手段是肝移植，但手术风险高、费用昂贵、供体难寻。奥维昔巴特（Odevixibat）的出现，彻底改变了这一局面。它是全球首个获批用于治疗PFIC的口服药物，能有效降低胆汁酸水平，显著缓解瘙痒，延缓疾病进展。

　　奥维昔巴特是一种首创的、口服的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂。2021年获得美国FDA和欧盟EMA批准，用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的瘙痒症状，适用于3个月及以上的儿童和成人。此外，奥维昔巴特还获批用于治疗Alagille综合征（ALGS）和胆道闭锁相关胆汁淤积性瘙痒，但PFIC是其核心适应症。PFIC根据基因突变类型分为1型、2型等，但无论哪种类型，共同特点是胆汁酸从肝细胞排泌障碍，导致胆汁酸在肝内和血液中积聚。高浓度胆汁酸进入皮肤和神经末梢，引发剧烈瘙痒。同时，持续胆汁淤积还会损伤肝细胞，最终导致纤维化和肝硬化。

　　适应症

　　一、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）

　　这是一种遗传性肝脏疾病，主要影响儿童，导致胆汁酸在肝脏内积累，引起严重的瘙痒、黄疸和肝功能异常。奥维昔巴特（Odevixibat）可以有效降低胆汁酸水平，缓解瘙痒等症状，改善患者的生活质量。

　　二、胆汁酸合成缺陷（BASD）

　　这类疾病是由于胆汁酸合成过程中的酶缺陷导致的，患者会出现脂肪吸收障碍、腹泻、营养不良等症状。奥维昔巴特（Odevixibat）通过调节胆汁酸的代谢，可以帮助改善这些症状。

　　三、Alagille综合征（ALGS）

　　这是一种多系统遗传性疾病，患者会出现肝脏、心脏、骨骼等多个系统的异常。在肝脏方面，主要表现为胆汁淤积和肝功能异常。奥维昔巴特（Odevixibat）可以用于治疗Alagille综合征相关的胆汁淤积症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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