艾曲泊帕属于口服、生物利用度较高的血小板生成素（TPO）受体激动剂。它可结合人TPO受体跨膜结构域，启动与内源性TPO相似但不完全一致的信号级联反应，促进骨髓祖细胞增殖分化，升高外周循环血小板水平。该药物适应症包含：对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除疗效不佳的成人及1岁以上儿童慢性ITP患者；帮助慢性丙型肝炎患者启动并维持干扰素抗病毒方案；联合标准免疫抑制方案用于2岁及以上儿童与成人重型再生障碍性贫血（SAA）一线治疗，也可用于免疫抑制治疗效果不佳的SAA患者。

　　RAISE这项III期临床试验纳入慢性ITP患者，结果显示艾曲泊帕治疗组自第15天起，中位血小板计数持续维持在50×10⁹/L以上，安慰剂组始终低于30×10⁹/L。治疗6周时，艾曲泊帕组54%患者达到血小板应答（50–400×10⁹/L），安慰剂组仅13%。为期6个月的观察期内，艾曲泊帕组任意级别出血（WHO 1–4级）发生率79%，低于安慰剂组93%；临床显著出血（WHO 2–4级）发生率33%，低于对照组53%。基线正在接受ITP治疗的患者中，艾曲泊帕组59%可尝试减量或停用原有ITP药物，33%可完全停用。开放标签EXTEND研究证实，ITP患者长期用药后，1年、2年、3年随访血小板计数均可保持稳定；TAPER研究提示，一线激素治疗失败的ITP患者，经艾曲泊帕治疗后部分人群可实现停药后的持续缓解。

　　作为口服TPO-RA，艾曲泊帕的安全性已在大量临床实践中得到验证。发生率≥20%的常见不良反应包含贫血、恶心、发热、丙氨酸氨基转移酶升高、咳嗽、乏力、头痛与腹泻，多数为轻中度，经对症干预或剂量调整可管理。口服给药便于居家长期治疗，提升患者生活质量，减少静脉丙球、血小板输注的需求。用药前需要完善基线肝功能、血细胞计数评估；东亚人群（中国、日本、韩国等）药物暴露水平更高，临床推荐采用更低起始剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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