Dravet综合征属于婴儿期起病的重度发育性癫痫性脑病，多由钠离子通道突变驱动，多数抗癫痫药物疗效有限。司替戊醇为口服抗癫痫药，需联合氯巴占、丙戊酸钠一同使用，用于控制Dravet综合征相关癫痫发作。药物依托变构调节机制作用于GABA_A受体，优先作用于含δ亚基的受体，提升GABA和受体的结合能力、延长氯离子通道开放时长，增强突触后抑制效果，降低神经元兴奋性。同时司替戊醇可抑制CYP450酶，抬高联用的氯巴占、丙戊酸钠血药浓度，发挥协同抗癫痫作用。

　　在关键临床试验中，在氯巴占联合丙戊酸钠基础上加用司替戊醇，相比安慰剂组，可明显降低Dravet综合征患儿惊厥发作频次，治疗组发作降幅超50%的患儿占比显著更高。给药方案为每日2～3次口服，建议随餐服用提升吸收效率。因为该药对CYP450酶抑制作用较强，会升高氯巴占及其活性代谢产物浓度，联用的时候氯巴占通常需要减量至原有剂量的1/3～1/5，密切留意嗜睡、共济失调等过量信号。食欲减退、体重下降、嗜睡、共济失调、肌张力减低、失眠是司替戊醇较为常见的不良反应。Dravet综合征的惊厥控制难度很高，司替戊醇+氯巴占+丙戊酸钠三联方案是首个经随机对照研究证实有效的特异性方案。该方案巧妙利用药物代谢相互作用实现协同控痫，但也带来复杂的安全管理要求。司替戊醇不可单独使用，必须由经验丰富的小儿神经癫痫专科医生处方，精细调整氯巴占剂量，动态评估耐受情况。

　　司替戊醇是Dravet综合征治疗领域重要里程碑，为这类灾难性脑病患儿提供有效的联合治疗选择。用药期间需要持续监测体重、肝功能以及血药浓度，警惕神经相关不良反应。尽管用药方案管控繁琐，但它可以切实减少惊厥发作；如今司替戊醇与芬氟拉明、大麻二酚等新药一同纳入Dravet综合征的治疗体系，持续改善这类罕见癫痫脑病患儿的预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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